新快报讯 多发性骨髓瘤是血液系统的第二大常见恶性肿瘤，高发于老年人群。3 月是国际骨髓瘤关爱月，社会对于多发性骨髓瘤（MM）的关注也更进一步。2006-2016 十年癌症数据统计显示，中国多发性骨髓瘤的发病率逐年升高；患者的发病率和死亡率随着年龄增长而逐步上升，且以大于 60 岁年龄组为甚。此外，由于 MM 不可治愈易复发，对于老年患者而言更难以承受。近年来，随着新药开发与可及的提速、诊疗的规范，初治多发性骨髓瘤（MM）患者的总生存较以往有所改善，然而，难以治愈、复发率高、复发后生存质量较差等问题，仍亟需解决。复发后后线治疗应答率下降的患者和家属们，仍然在急切盼求新的治疗选择。

复发魔咒难逃，寻药之路漫漫

" 骨外科、胸外科、心内科 …… 辗转多个科室后，我父亲最终被确诊为多发性骨髓瘤。" 来自福建的赵娟（化名）讲述，本就话不多的父亲，得病之后逃避与医生主动交流。赵娟只能马不停蹄地在福建多家医院来回奔波带父亲就诊，最终，赵娟决定要让父亲接受自体造血干细胞移植治疗。

好在移植后，父亲恢复得不错。可是这样的轻松没有持续很久，今年年初定期复诊时，父亲还是复发了。面对接下来的复发治疗，赵娟最大的希望是父亲治疗不要那么痛苦。

" 我们计划去北上广的医院寻找更优质的医疗资源，看有没有更好的治疗方法或者比较前沿的新药试验组，适合父亲这类接受过自体移植又复发的群体。另外，我们也有了解到其实在国外还有其他的骨髓瘤新药，未来也许国内也能用上，这让我们也多了一些希望。"

无独有偶，来自青岛的林娜（化名）的父亲也逃不过复发的考验。

2019 年获悉父亲确诊的消息后，林娜选择了辞职，带着父亲到北京寻找生机。第一个化疗阶段，林娜父亲因为对其中一种药物副作用反应大，爆发了严重的神经炎，没日没夜地疼痛，甚至数月无法下床。之后的自体造血干细胞移植因为防疫要求，父亲只能独自一人呆在移植仓内 20 多天。药物反应带来的痛苦，让在医院工作几十年见惯生死的父亲，最后时刻也几近崩溃。

但在移植完半年后，林娜的父亲再次复发。" 骨髓瘤这个病始终都无法根治，只要父亲还有药物可以使用，有一线的希望，或者是对他好的这种方式，我从我自己的心里出发，都愿意去尝试。" 好在复发后，林娜选择了新的治疗方法，如今父亲病情稳定下来。

提高创新药物可及，切实助力患者之需

2019 年，顾洪飞创办了 " 骨髓瘤之家 "，目前已汇集了数百位患者以及其家属。在 " 骨髓瘤之家 " 里，参与日常沟通最多的还是患者子女。" 如果首次治疗疗效不好，（疾病）复发难治了以后，这些子女就会特别慎重。因为父母年纪大了，在治疗耐受性方面较差，又伴有并发症，所以他们现在非常关注复发后线治疗的新药。" 他称，" 近年来，国家政策在鼓励创新药物先行先试，相信在这些政策中，也有新药能为患者和家属带来切实获益。我们也呼吁有更多国内创新公司加快研发，并且期待国外优质企业将更多新型药物尽快引入中国，给病人带来更多选择。"

" 现今中国老龄化越来越严重，可以预见骨髓瘤患者以后所占的比重也会越来越大。" 南方医科大学南方医院血液科副主任、淋巴瘤和浆细胞疾病亚专科主任魏永强教授表示。数据显示，多发性骨髓瘤在我国的发病年龄在 59 岁左右，发病趋势随着年龄增加而增高。

" 尽管我们现在有这么多的治疗手段，但未被满足的需求实际上还是有的。" 魏永强补充，新药增加后，骨髓瘤的疗效大幅提升，但与欧美发达国家仍有差距。" 欧美一些发达国家，标危患者中位生存期可达到七到十年，有的高危也超过五年时间，无进展生存期也更长，这主要得益于他们药物研发快，应用广泛，药物的可及性更好一些。" 他表示，就目前而言，骨髓瘤的药物选择仍然有限，可供医生判断病人个体化治疗的靶点也有限。" 治疗时经常用到联合药物，有一代药物出现副作用或者疗效不好，就要考虑放弃这一代或更老的药物，所以看似药物品种很多，实际上用药的时候可供选择还是非常有限的。"

" 海南博鳌上市了一款新药，但需要用药的患者需要飞到当地医院，就诊后开药再回来找回原来的主治医生复诊，很多患者不愿意这样更换医院和医生，因此患者在药物可及性方面有一定难度。" 专家建议，在期待粤港澳大湾区的 " 港澳药械通 " 能尽快实现新药可及之余，也希望可以有更多绿色通道，在一些新药还没在国内上市之前，也能够让患者有机会以合法、畅通的方式尽快拿到创新药物。

Tips：对多发性骨髓瘤提高警惕，早发现、早诊断、早治疗

专家提醒，多发性骨髓瘤是一种浆细胞肿瘤，其发展具有几个阶段的过程。中老年人应重视每年定期体检，尽量通过一些早期症状早诊早治：

第一阶段为意义未明的单克隆免疫球蛋白血症，肝功能检查中发现球蛋白偏高，以及出现蛋白尿导致尿泡沫增多的情况，都需提起警惕；第二阶段是无症状骨髓瘤，这时候患者的异常免疫球蛋白进一步升高，肝功能检查中可发现球蛋白偏高或者偏低的情况，但患者仍然没有症状；第三阶段即多发性骨髓瘤，如无缘无故骨头痛、胸腰椎疼痛、肾损害、贫血、血钙高、容易感染等情况，都有可能是多发性骨髓瘤在发出警报。

" 一定要强调早发现、早诊断、早治疗，而且给予规范的治疗，这样才能最根本地改善患者生存情况以及生活质量，而不是等到延误之后病人出现了骨折、出现了肾功能衰竭再去治疗，就算治的效果再好，也可能带来身体的一些残疾，影响后续的生活质量，这都是目前未被满足的现状，这些现象是存在的。" 魏永强提醒。

采写：新快报记者 梁瑜