新快报讯 3 月 29 日，港股创新药企基石药业胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药 AVYAKIT（阿伐替尼 avapritinib）香港上市会成功举办。来自中国台湾和香港地区与会专家参与了此次上市会。会议上，与会嘉宾探讨了 GIST 的疾病现状、学术前沿及诊疗策略及创新治疗成果等话题。

此次会议讨论的 GIST 疾病的治疗在香港仍然存在显著的未满足的医疗需求，尤其是 PDGFRA D842V 突变的 GIST 患者。与会专家表示，基因检测对 GIST 的诊断十分重要，精准的基因检测能够提高治疗的有效率。精准治疗药物 AVYAKIT 在中国香港获批并成为香港地区第一个针对携带 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的精准靶向药物，为患者带来了新的选择。

除中国香港外，阿伐替尼已在美国、欧盟、中国内地、中国台湾获批上市，覆盖欧美及大中华区。2021 年 3 月份，在中国内地市场，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准其以商品名泰吉华上市销售，并成功入选首版《CSCO 胃肠间质瘤诊疗指南》，这是我国对于 PDGFRA 外显子 18（包括 D842V）突变 GIST 患者治疗首次有了权威治疗指南推荐。同年 4 月，中国台湾批准其以商品名泰時维上市销售。此外，泰吉华也是美国国立综合癌症网络（NCCN）指南推荐用于治疗携带 PDGFRA 外显子 18 突变（包含 D842V 突变）的不可切除或转移性 GIST 成人患者的一线优选治疗药物。值得注意的是，除 GIST 之外，该产品治疗晚期系统性肥大细胞增多症（advanced SM）成人患者适应症也在美国及欧盟获批，包括侵袭性 SM（ASM）、伴有血液肿瘤的 SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。

据了解，该产品的上市基于 NAVIGATOR 研究，旨在评估阿伐替尼用于不可切除或转移性 GIST 患者的安全性和疗效。2020 年 12 月《欧洲癌症杂志》（European Journal of Cancer，EJC）全文发表了 NAVIGATOR 研究针对 PDGFRA D842V 突变 GIST 患者的更新资料。数据显示，阿伐替尼具备稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控，此次会上嘉宾分享的患者接受阿伐替尼治疗的研究资料以及研究的设计进一步对此进行了验证。

资料显示，GIST 是发生于胃肠道的肉瘤，大多数患者的确诊年龄在 50-80 岁，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发 GIST 中，有 5%-6% 的病例由 PDGFRA D842V 突变导致，这种突变是最常见的 PDGFRA 外显子 18 突变。在该产品获批上市之前，携带 PDGFRA D842V 突变的患者对已有的靶向药物均不敏感，疗效不理想，这部分患者长期处于无药可治的困境。如今，该产品的成功上市有望改变这一局面，为患者带来临床获益。

据了解，该产品是基石药业在中国香港获批上市的首款产品，也是基石药业 2021 年在大中华地区获得的第五个新药上市申请批准。在过去一年里，基石药业已有 4 款新药、7 项新药上市申请（NDA）获批。

目前，基石药业已经通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会展开合作以及与诊断公司合作，形成了针对目标疾病的精准药物治疗模式，将市场覆盖扩张至 2021 年下半年的约 600 家医院，并推动泰吉华列入了超过 80 项补充保险计划，进一步提高药物的可及性及可负担性。

采写：新快报记者 梁瑜