新快报讯 2022 年 4 月 15 日，百济神州宣布其自主研发的 PD-1 单抗百泽安（通用名：替雷利珠单抗注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗既往接受过一线标准化疗后进展或不可耐受的局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者。随着该项新适应症的获批，百泽安已在国内斩获 8 项适应症。另有一项用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的新适应症也已获国家药品监督管理局（NMPA）受理，目前正在审评中。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一。世界卫生组织发布的 2020 年全球最新癌症负担数据显示，中国食管癌发病率世界排名第一，每年新发病例数约占全球的 53.7%，死亡病例数约占全球的 55.7%。区别于与欧美国家以腺癌为主的病理特征，我国 90% 以上的患者为 ESCC。晚期或转移性 ESCC 患者的预后通常不理想，五年生存率仅约 5%。食管癌作为四大 " 中国特色 " 肿瘤之一，长期以来面临预后差、治疗方案缺乏的挑战。

此次，百泽安用于 ESCC 的新适应症获批是基于一项随机、开放性、多中心的全球 3 期临床试验 RATIONALE 302 的研究结果。该试验旨在评估百泽安对比研究者选择的化疗方案，作为局部晚期或转移性 ESCC 患者二线治疗的有效性和安全性。根据百济神州在 2021 年美国临床肿瘤学会年会（ASCO 2021）上公布的数据显示，对比化疗，百泽安展现出突出的疗效和安全优势，兼具长生存（mOS=8.6 个月）和高缓解率（ORR=20.3%），高死亡风险降低（HR=0.7），且不限 PD-L1 表达，全人群获益。

值得一提的是，RATIONALE 302 研究是首个食管鳞癌全球 3 期研究，也是消化道肿瘤领域首个由中国研究者担任 Leading PI 的全球 3 期研究。据该试验的 Leading PI 北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授介绍，由于东西方食管癌病理类型分布存在巨大差异，为保障临床研究的高质量与高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果，RATIONALE 302 在研究设计上做了充分考量，研究人群充分覆盖了亚洲、欧洲和美国等多个国家和地区，且入组患者的比例较为平均。此外，在对照组治疗方案的选择上，研究者团队充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异，以研究者选择的化疗药物作为对照，使得整体研究结果成为适用于不同国家的高级别循证医学证据。

沈琳教授表示：" 全球 3 期临床试验 RATIONALE 302 的结果显示了百泽安作为二线治疗方案，对于 ESCC 患者的有效性和安全性。百泽安这一适应症获得 NMPA 批准，对于既往接受过治疗的 ESCC 患者来说是一个好消息，我们很高兴能够为患者带来更多治疗新选择。"

据悉，基于 RATIONALE 302 临床试验的结果，百泽安用于 ESCC 患者的上市申请也已获美国食品药品监督管理局（FDA）及欧洲药品管理局（EMA）的正式受理。凭借差异化的产品设计、良好的临床表现以及百济神州与诺华的强强联合，百泽安的全球化进程全面提速。

据了解，百泽安在 ESCC 领域采取 " 全线布局，灵活方案 " 策略，临床研究覆盖围术期到晚期后线，通过临床研究推动其在不同阶段食管癌治疗患者中的应用。专家认为，随着百泽安成为目前国内上市的抗 PD-1/L1 抗体中拥有最多纳入医保适应症的产品，越来越多的国内患者将有望通过医保后的惠民价，使用上这一款全球品质的抗癌新药。

采写：新快报记者 梁瑜