新快报讯 5 月 30 日是第 15 个 " 世界多发性硬化日 "（WorldMSDay），全国现有超过 3 万患者，好发于 20 至 40 岁中青年女性，症状若反复发作，会导致瘫痪、失明等严重后果。记者了解到，自五年前首个多发性硬化口服疾病修正治疗（DMT）药物在中国上市，五年来我国多发性硬化治疗领域取得了长足的进步。

首款治疗口服型疾病修正治疗药物获批

专家介绍，多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病。全国现有超过 3 万患者，好发于 20 至 40 岁中青年女性，随着时间的推移，病情可出现持续性进展，症状反复发作而导致瘫痪、失明等严重后果，因而也是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。过去，我国多发性硬化患者一直面临有限的药物选择和沉重的治疗负担。多发性硬化的治疗分为急性期治疗和缓解期治疗，其中缓解期以降低复发率、延缓疾病进程为主要目标。过去，我国多发性硬化患者缓解期规范治疗仅占 13.6%，而欧美患者高达 83.4%，这与我国药品缺乏以及患者负担不起有关。

2018 年，我国首款治疗多发性硬化的口服型疾病修正治疗（DMT）药物获批。

用药纳入罕见病目录众多患者不再 " 罕治 "

中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授

中山大学附属第三医院神经内科主任胡学强教授表示，" 五年来，我国多发性硬化的治疗和管理取得了长足的进步，疾病修正药物等创新疗法的到来，为多发性硬化患者提供了更多治疗选择，提高了规范治疗率，也为个体化治疗、多学科治疗和长期规范化管理提供了更大的发展空间。" 如今五年过去，越来越多的患者通过早诊早治和规范化 DMT 治疗，拥有了属于自己的 " 五彩人生 "。

多发性硬化之家联合创始人、罕见病公益基金会副理事长顾洪飞表示："5 年前，多发性硬化症面临着‘缺药难医’的困境，自疾病被纳入中国《第一批罕见病目录》以来，其治疗手段获得了‘质的飞跃’，随后 DMT 疗法的快速引入，不仅让越来越多的患者降低复发率、延缓病程，最终回归到高质量的工作与生活当中，也让多发性硬化症这一罕见病变得不再‘罕治’。"

患者瑶瑶（化名）动情地分享道，" 病情延误了一年多才被确诊，因而尽早诊断对患者尤其关键；近年来伴随着患者组织、医生等多方的协作和努力，大众对疾病的认知正逐步提升，如今我们从心理上已经不再恐惧疾病；与此同时，DMT 疗法的引入也使得患者获得了改变人生的勇气，从过去的确诊难、用药断档，到如今‘有药可选、有药可用、用得起药’，规范化治疗使得疾病的复发率得到了控制，也让我们更有信心恢复正常生活。"

采写：新快报记者黎秋玲