经济观察报 03-24
神济昌华针对渐冻症基因治疗药物获美国FDA临床研究许可
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行业动态

经济观察网讯 据神济昌华 3 月 24 日消息,其自主研发的全球首款(First-in-Class)以 TRIM72 为靶点的基因治疗药物 SNUG01,已正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验申请(IND)许可,适应症为肌萎缩侧索硬化(ALS,俗称 " 渐冻症 ")。此次获批标志着该药物将进入 I/IIa 期国际多中心注册临床试验阶段,系统评估其在 ALS 成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效,实现从基础研究向临床转化的关键跨越。

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