当生成式 AI 技术被应用在药物研发上，会给医疗及生命科学行业带来怎样的变革？

AI 技术驱动的药物研发先锋

近日，作为科技行业与医疗行业的一场跨界盛宴，亚马逊云科技医疗及生命科学行业峰会在上海盛大召开。作为一家由生成式 AI 驱动的药物研发公司，英矽智能也参与了这场行业盛会，向与会嘉宾分享了英矽智能的发展历程和核心产品，并针对生成式 AI 在药物研发领域的应用与未来趋势进行了深入探讨。

据英矽智能中国区 IT 负责人沙林介绍，英矽智能成立于 2014 年，由亚历克斯•扎沃隆科夫（Alex Zhavoronkov）博士在美国约翰霍普金斯大学新兴技术中心创立，并且在短短几年内便取得了显著成就。截至目前为止，英矽智能全球员工已经超过 300 人，其中包括了 80 多位 AI 工程师和 150 多位药物研发科学家。

目前英矽智能主要聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。通过下一代人工智能系统连接生物学、化学、临床医学和科学研究领域，英矽智能利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建了强大且高效的药物研发和科学研究 AI 平台—— Pharma.AI。该平台涵盖了靶点发现、分子生成、临床成功率预测等多个关键环节，极大地加速了药物研发进程。

" 传统药物研发是一个漫长、昂贵和高风险的过程，平均需要超过 10-15 年的时间，每款获批新药平均研发成本在 10-20 亿美元。云计算与 AI 技术的应用，可助力英矽智能高效处理和分析数据，加速模型训练和优化，有效推动新药的研发进程，并大幅降低医药研发成本。" 沙林表示。

AI 平台推动医药产业价值变革

自从 2021 年以来，在由生成式人工智能驱动的药物研发和科学研究平台 Pharma.AI 的支持下，英矽智能建立了超过 30 条丰富的药物研发管线组合，并从中提名了 22 款临床前候选药物，其中 10 款化合物获得临床试验批件，展示了 AI 在提高药物研发效率方面的最佳实践。

据沙林透露，Pharma.AI 主要包括了人工智能靶点发现引擎 PandaOmics、分子设计和生成平台 Chemistry42、临床试验结果预测平台 inClinico 等软件。

1、PandaOmics：作为英矽智能自主开发的生成生物学平台，PandaOmics 由 20 多种生物学模型以及英矽智能的专属数据库构建，利用公开可获取的文献资料和自有数据库，对基因数据、动态基因表达、代谢组学、表观遗传学特征、蛋白质相互作用等方面进行分析后，得出靶点综合评分，辅助靶点发现决策。PandaOmics 不但可以支持专业的靶点筛选和适应症探索，而且还能够通过对新颖性、可信度、商业可行性、持久性、安全性和其他关键属性，对候选靶点进行评分和排序。

2、Chemistry42：该平台集成了 40 多种生成式 AI 算法模型，这些模型基于深度网络架构，既可以基于小分子 2D 或 3D 的结构进行分子生成，也能够针对靶点 / 蛋白晶体结构，实现基于结构的分子生成。该平台还与 AlphaFold 等蛋白质结构预测工具实现了良好结合，进一步提升了药物研发的效率和准确性。

3、inClinico：这是一个基于 Transformer 的人工智能系统，旨在预测临床试验 II 期至 III 期的转化成功率。inClinico 整合了多种评分方法、多模态数据源（包括文本、组学、临床试验设计和小分子特性）以及生物学背景，并与最先进的深度学习模型相结合。该平台还包括了涵盖小分子、靶向小分子等多个领域的 18 万项临床试验相关数据，同时还具备明确的调节机制，以此来确保预测结果的准确性。

来自亚马逊云科技的强大支持

在药物研发领域，传统的 IT 基础设施往往面临着高昂的成本和复杂的维护问题。而来自亚马逊云科技的助力，为英矽智能提供了全新的解决方案，不但省去了自建服务器和数据中心的繁琐工作和漫长周期，而且还极大地降低了 IT 基础设施的成本和维护难度。

沙林表示，在众多的云服务提供商中，英矽智能之所以会选择亚马逊云科技作为合作伙伴，主要是考虑到其具备几个方面的显著优势：

1、技术服务支持：医药研发领域涉及海量数据，需要强大的算力与数据处理能力支持。通过采用亚马逊云科技的云服务器 Amazon Elastic Compute Cloud（Amazon EC2）、对象存储服务 Amazon Simple Storage Service（Amazon S3）、Kubernetes 容器编排服务 Amazon Elastic Kubernetes Service（Amazon EKS）、托管式关系数据库服务 Amazon Relational Database Service（Amazon RDS）、机器学习平台 Amazon SageMaker 以及在完全托管的 AI 平台 Amazon Bedrock 中接入 Claude 模型，英矽智能获得了强大的技术服务支持，极大地提升了药物研发速度。

2、弹性敏捷的云服务：弹性、灵活、敏捷、按需使用的亚马逊云科技云服务，使得英矽智能可以做到精细化、颗粒化地管理应用，大幅降低了在计算、存储上的成本开支。

3、全球覆盖的云基础设施：亚马逊云科技覆盖全球、遍及 36 个地理区域的 114 个可用区的基础设施，为英矽智能快速拓展海外业务和全球市场提供了极大的助力。

4、安全合规：保障数据隐私与安全合规，是生命科学行业在推动数字化进程中至关重要的议题。亚马逊云科技具有引领行业的安全合规理念和实践，不但提供了超过 300 多项安全、合规和治理方面的服务与工具，而且其基础设施还获得了全球 130 多项符合 HIPAA 要求的服务和认证，有力保障了英矽智能在药物研发领域的安全合规。

5、医疗与生命科学行业赋能：早在 2013 年，亚马逊云科技就组建了全球范围的医疗和生命科学专业团队，如今已经服务了包括辉瑞、拜尔、罗氏、默沙东、飞利浦等头部企业在内的数千家行业客户。在全球前十大药企中，有九家都是亚马逊云科技的客户。在中国市场，亚马逊云科技也与数十家本地合作伙伴一起，共同服务超过 400 家客户。

双方携手合作的显著成果

通过亚马逊云科技与英矽智能在生成式 AI 领域的携手合作，英矽智能的药物研发效率得到了极为显著的提升。

以特发性肺纤维化（IPF）管线项目为例，传统药物研发从靶点发现到临床前候选化合物（PCC）阶段，通常需要耗费三到四年的时间。然而在亚马逊云科技的支持下，英矽智能通过 Pharma.AI 平台，仅用了 18 个月就完成了这一过程，研发成本也只用了 260 万美金。

不仅如此，得益于亚马逊云科技的产品和技术赋能，英矽智能的 Chemistry42 平台在上线过程中，仅用不到三个月时间就完成了 SaaS 平台的搭建和整合。不但节省了大量的时间成本，而且还使得英矽智能能够更专注于药物研发本身，而不是被繁琐的 IT 工作所拖累。

最近，英矽智能宣布进展最为领先的这款特发性肺纤维化候选药物 Rentosertib 已完成在患者群体中开展的 2a 期临床试验，验证了药物的安全性初步有效性。值得一提的是，这也是全球首款药物靶点和分子结构均由生成式 AI 赋能发现的候选药物。

除此以外，英矽智能还积极测试了亚马逊云科技 Amazon Bedrock 接入 DeepSeek-R1 等模型，不断优化和提升自身的 AI 平台性能。

" 药物研发领域很多数据是异构的，比较分散且有很多数据孤岛，IT 人员需要花费很多时间去做数据处理。亚马逊云科技强大的数据处理与计算能力，可以为我们提供基础设施层面的良好支撑，业务人员可以把更多精力放在新药研发上，从而节省大量时间并降低成本。" 沙林表示，" 英矽智能的 Pharma.AI 平台，不但可以加速药物研发进程，而且还能显著提高研发成功率。通过 AI 算法对海量数据进行深度分析，英矽智能能够更准确地筛选出具有潜力的靶点和小分子结构，为后续的临床试验奠定坚实基础。"

未来规划与行业趋势解读

当被问及对未来三年 AI 药物研发趋势的判断时，沙林表示，AI 助力药物研发是一个不可阻挡的趋势。随着技术的不断进步和应用的不断深入，AI 将在药物研发领域发挥越来越重要的作用。

沙林透露，对于英矽智能而言，未来的重点业务主要是继续推进药物管线的研发工作，尤其是特发性肺纤维化管线项目等具有潜力的项目。与此同时，英矽智能还将持续升级迭代 AI 平台模型，扩展平台在生物学、生成化学、临床医学和科学研究等多方面的能力，为药物研发提供更加有力的支持。

即便是面对英伟达、谷歌等巨头近年来在医药 AI 领域的疯狂投入，沙林也非常从容地表示英矽智能其实并不担心竞争压力。" 医药研发领域非常复杂，需要长期的专业积累和经验沉淀。英矽智能作为该领域的早期入局者之一，已经积累了大量的专业数据和验证实践。这些优势使得英矽智能在与其他巨头的竞争中，也依然能够保持领先地位。"