2025 年 8 月 4 日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）发布了 2025 年第二季度财报。财报显示，公司在该季度实现了强劲的业绩增长，收入和净利润均超出了市场预期，核心产品表现稳健，管线研发进展顺利，同时对全年财务指引做出了重申。但是，由于疼痛管理药 VX-993 的 2 期试验未达急性疼痛主要终点，公司股价短期承压。

一、Q2 业绩概况：营收同比增长 11.7%，非 GAAP 利润率大幅提升

福泰制药 2025 年 Q2 总营收达到 29.6 亿美元，较 2024 年同期的 26.5 亿美元同比增长 11.7%，主要得益于核心产品的持续增长及新产品的贡献。其中，产品净收入为 29.4 亿美元，其他收入为 0.21 亿美元。

从具体产品来看：

囊性纤维化（CF）领域的核心产品 TRIKAFTA/KAFTRIO 继续保持稳定增长，Q2 收入达 25.5 亿美元，较 2024 年同期的 24.5 亿美元增长 4.1%，仍是公司营收的主要支柱。

新一代 CF 药物 ALYFTREK 自获批后快速放量，Q2 贡献收入 1.57 亿美元，成为营收增长的重要新动力。

其他产品收入（含 CASGEVY 和 JOURNAVX）为 2.36 亿美元，其中 CASGEVY 贡献 3000 万美元，JOURNAVX 贡献 1200 万美元，显示出新产品商业化的初步成效。

在盈利指标方面，公司非 GAAP 运营利润达 13.3 亿美元，同比实现从亏损 31.5 亿美元到盈利 13.3 亿美元的大幅逆转；非 GAAP 运营利润率为 45%，较 2024 年同期的 119% 显著提升，反映出规模效应下成本控制的有效性。

非 GAAP 净利润为 11.7 亿美元，合每股摊薄收益 4.52 美元，而 2024 年同期为净亏损 33.1 亿美元（每股亏损 12.83 美元）。截至 Q2 末，公司现金及等价物、有价证券总额达 120 亿美元，为后续研发投入和商业拓展提供了充足资金保障。

二、主要业务进展：核心领域巩固领先，管线研发多点突破

1. 囊性纤维化（CF）：新一代产品驱动市场份额提升

作为福泰制药的传统优势领域，CF 业务在 Q2 延续了强劲表现，核心在于 ALYFTREK 的快速渗透和管线的持续迭代。

ALYFTREK 商业化加速：该产品已在美国、英国、欧盟、加拿大获批，适用于 6 岁及以上患者。其凭借 " 每日一次 " 的便捷 dosing 方案和更优的 CFTR 功能改善，成为 CF 治疗的新标杆。目前已在英格兰、德国、丹麦完成报销谈判，爱尔兰将很快跟进，同时正与加拿大及其他欧盟国家协商报销事宜，预计将进一步扩大患者可及性。公司预计，随着时间推移，多数 TRIKAFTA 患者将因 ALYFTREK 的多重优势转向该产品。

管线迭代稳步推进：下一代 CFTR 调节剂 VX828 组合疗法（3.0 方案）在体外研究中展现出福泰历史上最强的 CFTR 校正效果，目前正完成健康志愿者研究，计划于 2025 年底启动 CF 患者队列研究。针对无法从现有 CFTR 调节剂获益的约 5000 名患者，mRNA 疗法 VX522 在独立数据监测委员会（IDMC）支持下，计划重启 1/2 期研究的多剂量递增（MAD）部分，近期将恢复给药。

2. 细胞与基因治疗：CASGEVY 全球放量，T1D 疗法进入关键阶段

CASGEVY（镰状细胞贫血 / 输血依赖型 β 地中海贫血）：该产品已在美、英、欧盟、沙特等多个国家和地区获批，全球商业化 momentum 持续提升。截至 Q2 末，全球已激活超过 75 个授权治疗中心（ATC），约 250 名患者被转诊，115 名患者完成首次细胞采集（其中 Q2 新增 35 名），29 名患者完成输注（Q2 新增 16 名）。在美国，已通过 Medicaid 单病例协议及 CMMI 示范项目扩大覆盖；在海外市场，正通过报销谈判进一步提升可及性，预计将成为长期增长引擎。

1 型糖尿病（T1D）疗法 Zimislecel：3 期试验 dosing 即将完成，计划于 2026 年提交全球监管申请。该疗法在 1/2 期试验中展现出优异疗效：12 名随访至少 1 年的患者全部实现 HbA1c

3. 肾脏疾病：多个管线进入关键节点

APOL1 介导的肾脏疾病（AMKD）：核心药物 Inaxaplin 的 3 期 AMPLITUDE 试验中期分析（IA）队列计划于 2025 年底完成入组，若结果积极，有望提交美国加速批准申请。同时，针对合并症患者的 2 期 AMPLIFIED 试验也在推进，预计 2025 年底完成入组。此外，美国 CMS 新增 AMKD 的 ICD10 诊断代码，将提升疾病识别率，为未来治疗普及奠定基础。

IgA 肾病（IgAN）与原发性膜性肾病（pMN）：Povetacicept（双靶点 BAFF/APRIL 抑制剂）在 IgAN 的 3 期 RAINIER 试验中，IA 队列已完成入组，计划 2026 年 H1 提交加速批准申请，全队列入组将于 2025 年底完成；针对 pMN 的 2/3 期关键试验将于年内启动，有望成为该领域突破性疗法。

4. 疼痛管理：JOURNAVX 快速放量，管线持续推进

JOURNAVX（急性疼痛）：作为美国近期获批的 NaV1.8 抑制剂，其商业化进展显著：已覆盖约 1.5 亿美国人的医保，与 2 家顶级 PBM 达成正式合作，16 个州的 Medicaid 计划无需前置审批即可报销；在医院渠道，已进入 50 多家大型医疗系统和 500 多家医院的 formulary。截至 7 月中旬，处方量已突破 11 万张，覆盖住院 / 门诊多场景，验证了其商业潜力。

糖尿病周围神经病变（DPN）：Suzetrigine 的 3 期试验正在进行，第二个 3 期试验即将启动，计划 2026 年底完成全部入组。VX-993 的 2 期试验未达急性疼痛主要终点，试验结果显示，尽管中剂量和高剂量 VX-993 在 SPID48（48 小时疼痛强度差异总和）指标上较安慰剂有数值上的改善，但未达到统计学显著性，而低剂量组与安慰剂差异极小。不过，该药物安全性和耐受性良好，无相关严重不良事件，且安慰剂效应得到有效控制，药物暴露量也达到预期水平。这一结果意味着 VX-993 在急性疼痛领域的短期推进遇阻，但并未完全终止其研发。公司表示将继续推进该药物在糖尿病周围神经病变（DPN）等其他疼痛适应症中的 2 期研究，探索其在不同疼痛场景下的潜力。

5. 其他领域：罕见病管线布局深化

常染色体显性多囊肾病（ADPKD）：首款 PC1 校正剂 VX407 计划于 2025 年 Q3 启动 2 期概念验证试验，针对 PKD1 基因特定变异患者，预计覆盖约 3 万名患者（占 ADPKD 总人群的 10%）。

强直性肌营养不良 1 型（DM1）：VX670 的 1/2 期试验正在推进，计划 2026 年 H1 完成 MAD 部分的入组和 dosing。

三、未来展望：重申全年指引，" 五年五上市 " 目标稳步推进

公司重申 2025 年全年总营收目标为 118.5-120 亿美元，主要增长动力包括：CF 业务的持续增长（含 ALYFTREK 全球放量）、CASGEVY 在多地区的渗透率提升、JOURNAVX 在美国市场的进一步拓展。

成本端，合并非 GAAP 研发、收购 IPR&D 及 SG&A 费用预计为 49-50 亿美元，非 GAAP 有效税率为 20.5%-21.5%，显示出公司在高研发投入下对盈利的把控能力。

公司计划在 2028 年前完成 " 五年五上市 " 目标，2025-2026 年关键节点包括：

2025 年底：启动 VX828 CF 患者研究、完成 Zimislecel 3 期 dosing、推进 CASGEVY 511 岁人群 3 期试验 dosing。

2026 年：提交 Zimislecel 全球监管申请、Povetacicept IgAN 加速批准申请、Inaxaplin AMKD 加速批准申请。

福泰制药通过 "CF 业务为基石、细胞基因治疗 + 肾脏疾病 + 疼痛管理为新增长极 " 的多元化布局，已构建起覆盖多疾病领域的管线矩阵。从患者规模看，其在研产品覆盖的潜在人群包括：380 万 T1D 患者、25 万 AMKD 患者、30 万 IgAN 患者等，长期市场空间广阔。VX-993 的 2 期试验未达急性疼痛主要终点可能短期会影响公司的股价，但是不改公司的长期投资价值。

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