伴随着 AI 大模型技术的发展，医药研发产业也迎来新的革新，医药企业与 CRO 纷纷加码布局，各类应用从概念走向落地，人工智能的热度空前高涨，但 " 乱花渐欲迷人眼 "，当技术前沿与真实价值交织，监管层面需要怎样的 AI 来守住药物审批的安全底线？临床研究又需要怎样的 AI 来解决实际痛点？

近日，太美智研医药首席科学官陈杰博士与多位业界专家，围绕 " 监管和临床研究需要怎样的 AI" 这一议题展开探讨。

01 监管视角下 AI 的潜力与挑战

在场专家们认为，尽管目前尚无完全依赖 AI 证据获批的药物，但 AI 在基于药物分子结构和历史数据开展模拟、替代动物实验，以及加速临床研发等方面已展现出显著潜力，且在临床试验支持中也已有诸多实际应用。

例如，FDA 已出台相关指导原则规范如何应用基于 AI 的计算机模拟技术重建药物的毒性，用以逐步取代动物试验（虚拟动物模型）；FDA 也推出了基于 AI 的内部使用平台 ELSA，以方便不良反应的总结、比较产品的说明书、加速临床试验方案的审批、缩短审评时间、鉴别优先项目等。同时，EMA 和 NMPA 也积极探索和开展基于 AI 和机器学习的应用，例如 EMA 开展的预测协变量调整研究项目以及 NMPA 的生成式 AI 服务等。

虽然 AI 可以挖掘深层次的信息，但医学、生命科学领域有太多未知，使得 AI 在实际应用过程中，仍存在诸多不确定性问题。因此，" 如何确保 AI 决策的准确性和可解释性 " 成为监管机构格外关注的焦点。陈杰博士指出，临床研究存在很多的不确定性，未知因素很多，AI 可以帮助和优化决策过程、预测和提高成功率，但其过程往往缺乏透明性，其结果的可解释性较低。因此，全球监管机构对 AI 的应用秉持审慎推进的原则。

陈杰博士进一步表示，研究者可以通过优化 AI 的三大核心要素——数据、算法和平台，将 AI 这个 " 不可解释的黑箱 " 转化为 " 可审计、可追溯、可修正的灰箱 "，从而使决策结果的准确性尽可能接近理想状态。

02 AI 在临床试验中的多元应用

从临床试验实践来看，AI 在临床试验的各个方面都大有用途，如在精确定义患者入排标准，帮助筛选中心，根据化合物结构、疾病特点、患者人群特征和成功的案例优化临床试验设计，中心化临床试验监查，数据管理和分析，真实世界数据治理、合成对照臂等关键环节中均有展现。

以试验设计为例，当研究涉及 30 个变量且每个变量采用二分位时，其可能的组合数量将达到 10.7 亿多种。传统的临床试验设计难以在此高维空间实现全局最优解，而基于机器学习算法可以最大限度地给出最优化的设计，提高成功率。另外，在真实世界研究中，特定的机器学习算法（如强化学习）能够通过高效探索患者现在的特征和疾病状况以及既往的治疗史，通过强化学习得出最优的动态治疗方案，为患者获得最佳获益所需的系列治疗提供参考。这种计算效能和探索维度上的优势，为精准医学的发展奠定了基础。

03 太美智研医药的 AI 实践与赋能

AI 早已跳出 " 炫技式讨论 "，转向实实在在的场景落地—— 在这样的趋势下，技术的价值终究要靠具体应用来证明。陈杰博士介绍了太美智研医药在 "AI+ 临床研究 " 方面的实践探索。

公司依托在数字化临床研究领域多年深耕的经验，结合新时代下的客户需求，将 AI 技术应用于临床试验的重要环节中，例如中心筛选、患者招募、运营管理、数据治理、统计分析、SAE 录入与 SUSAR 分发等，重点打造了 Trials 临床研究协作平台、TrialCAT 智能数据采集解决方案、TrialNet 患者智能招募和管理平台、SUSAR 自动分发解决方案、基于质量的风险管理 iReview 等一系列智能化平台，助力临床研究的效率和质量提升。

同时，公司借助海量的临床试验数据和 AI 的技术优势，形成了强大的深度解析与智能决策能力，在智能方案设计与优化、可行性分析评估、风险预警、数据洞察等方面为临床研究赋能，有效帮助申办方提高试验成功率，加快新药上市进程！

AI 正重新定义新药研发的格局，未来，它在临床研究的应用又将走向何方？在陈杰博士看来，答案或许藏在更具体的场景里：AI 在临床试验的设计、优化与实践中，应用会越来越广泛。整合海量数据和精确算法的分析，AI 将带领我们更接近疾病背后的深层逻辑，让人类在对抗疾病的路上走得更稳、走得更远。