记者从南开大学获悉，由南开大学化学学院教授、药物化学生物学国家重点实验室 PI 陈悦团队发明的候选新药 ACT001，日前获得国家药品监督管理局批准，正式进入 III 期临床试验阶段。

有关资料显示，大约 20% 的癌症患者会发生脑转移。由于新药研发难度巨大，且血脑屏障的存在使得绝大多数药物入脑困难，因此放疗成为针对脑瘤患者的最常用治疗手段之一。然而，针对绝大多数多发性转移瘤，相比普通放疗，高端放疗并未能明显提高患者生存期。

陈悦团队历时 15 年，自主研发了一例可突破血脑屏障、对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗肿瘤新药—— ACT001，并在全球陆续开展了十余项临床试验。

研究团队介绍，不久前公布的联合全脑放疗 IIb 期临床试验结果显示，ACT001 能够很好地与免疫检查点药物和放化疗产生协同效果。相比单纯放疗组，ACT001 联合放疗颅内有效率提高约 2 倍，其中针对小细胞肺癌脑转移瘤患者，中位生存期延长 53% ( 9.5 个月 VS6.2 个月 ) ；如果进一步联合免疫检查点药物，小细胞肺癌脑转移患者生存期可延长 75% ( 14.7 个月 VS8.4 个月 ) ，非小细胞肺癌脑转移患者则能实现生存期翻倍 ( 11.4 个月 VS4.7 个月 ) 。

ACT001 目前已先后获得孤儿药资格、儿童罕见病资格、快速通道等 5 项欧美发达国家重要资质认定，其中美国食品药品监督管理局（FDA）授予的 " 儿童罕见病资格 " 是我国获得该认定的首个品种。2025 年 1 月，ACT001 被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入我国 " 突破性治疗品种 " 名单。记者 单炜炜 通讯员 丛敏