中国网财经 10 月 22 日讯 剂泰科技今日宣布，公司自研人工智能驱动小分子制剂优化平台 AiTEM 候选药物 MTS-004 已顺利达到 III 期临床研究主要终点，成为目前国内首款完成 III 期临床的 AI 赋能制剂新药。

MTS-004 也是中国首款且目前唯一完成 III 期临床试验的 PBA ( Pseudobulbar Affect 假性延髓情绪失控 ) 药物，有望填补国内 PBA 治疗领域尚无获批药物的空白。

MTS-004 是一款新型 PBA 口服治疗候选药物，采用剂泰科技 AiTEM 自研口腔崩解片 ( ODT Orally Disintegrating Tablet ) 剂型设计。该制剂针对 PBA 患者常见吞咽困难问题，无需用水即可在口腔中迅速溶解，显著改善了患者服药体验和治疗依从性。

PBA ( 假性延髓情绪失控 ) 俗称 " 强哭强笑症 "，是一种情绪表达障碍性神经系统疾病，其核心特征是患者出现与实际情绪状态不符的、不自主且不可控制的频繁笑或哭发作，通常继发于多种中枢神经系统疾病或损伤，如肌萎缩侧索硬化症 ( ALS，俗称渐冻症 ) 、多发性硬化症 ( MS ) 、脑卒中、创伤性脑损伤 ( TBI ) 或帕金森病 ( PD ) 等。

AiTEM 以剂泰科技自研 AI 纳米递送平台 NanoForge 提供技术引擎，通过专有算法进行药物制剂设计与优化。平台通过量子化学和分子动力学模拟，预测药物与辅料间的相互作用，生成纳米级剂型优化方案，以提高药物溶解度和生物利用度，实现理想药代动力学特征。在 MTS-004 项目中，AiTEM 承担了剂型开发的建模与预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的 1-2 年缩短至 3 个月内完成。MTS-004 从立项至完成 III 临床试验仅耗时 38 个月，相比行业平均水平，大幅提升了药物研发效率。

MTS-004 III 期临床试验的主要研究者是国内渐冻症与神经疾病领域权威专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授。此次研究采用双盲、随机、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估 MTS-004 在继发于 ALS、MS、脑卒中、TBI 及 PD 等神经系统疾病 PBA 患者中的疗效和安全性，入组历时 9.5 个月，共计入组 264 例受试者。临床试验由北医三院牵头，包括宣武医院、天坛医院、华西医院、中国医大附一、浙大二院、江苏省人民医院、山东千佛山医院、广东省第二人民医院、郑大一附院、上海仁济医院、中南湘雅医院等 48 个临床中心共同参与。

目前全球仅有美国获批药物 NUEDEXTA 用于 PBA 治疗。MTS-004 为相同适应症的 2.2 类改良型新药。相较于 NUEDEXTA 胶囊剂型，MTS-004 口崩片剂型创新为 PBA 患者群体提供了更优的服用便利性，有效解决了此类患者群体普遍存在的吞咽困难难题。

研究结果显示，MTS-004 整体安全性良好，在治疗继发于神经系统疾病的 PBA 方面展现出明确疗效与良好耐受性。经过 12 周治疗，MTS-004 显著减少 PBA 的平均发作次数，差异具有统计学意义，并在多项敏感性与亚组分析中得到一致验证。自第 2 周起即观察到疗效，治疗持续期间无发作日显著增加，且改善幅度随时间延长而增加。除主要终点外，MTS-004 在 CNS-LS 评分、CGI-C 和 PGI-C 评估以及 SF-36 心理健康指数上均显著优于安慰剂，提示其可明显改善患者情绪控制和生活质量。MTS-004 亦显著改善 CNS-BFS 总分及吞咽、流涎症状。

MTS-004 计划于 2026 年向国家药品监督管理局 ( NMPA ) 提交用于 PBA 适应症的新药上市申请 ( NDA ) ，并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。

" 人工智能对新药研发的影响正在产生革命性变化。MTS-004 的临床研究启动之初难度极高，但最终高质量圆满完成。" 樊东升教授表示，这个药物非常重要的价值是可以改善病人的生活质量，尤其是对吞咽困难的明确改善，从而减少并发症的发生，对患者生存有非常积极的影响。虽然本次研究从渐冻症插入，但其适应症范围有望进一步拓展，潜在获益人群将更为广泛。

剂泰科技联合创始人兼 CEO 赖才达博士表示，AI 的使命是赋能临床治疗，与疾病全速拼抢时间，极致体察患者未被满足的需求。" 这是我们启动 MTS-004 研发，38 个月冲刺到达 III 临床研究终点的初心和动力，也是我们自研 AI 纳米递送平台 NanoForge 的目标。MTS-004 是剂泰科技首次完成从研发到临床验证的完整闭环，这一过程积累的经验将加速后续各条管线的推进。"