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蓝鲸新闻 10 月 22 日（记者屠俊）10 月 22 日，被业内称为 "AI 制药四小龙 " 之一剂泰科技宣布，其自研人工智能驱动小分子制剂优化平台 AiTEM 候选药物 MTS-004 已顺利达到 III 期临床研究主要终点，成为目前国内首款完成 III 期临床的 AI 赋能制剂新药。

剂泰科技向蓝鲸新闻表示，这也是其管线中跑得最快的一款产品。

在制药业漫长的历史中，" 研发一款创新药，需要十年时间、十亿美元 " 成为行业魔咒，事实上这个成本一直在上升，在此背景下，AI 制药呈现出的高效率一度被制药行业认为能颠覆传统流程。不过，虽然 "AI+ 新药研发 " 正在被业内普遍看好且重点布局，但行业一直在等待一款 AI 研发的重磅药物诞生。然而到目前为止，全球暂时还没有一款 AI 研发的全新药物成功获批上市。AI 赋能新药研发能否跑通？也成为业内关注的话题。

此次进入三期临床的 MTS-004 是中国首款且目前唯一完成 III 期临床试验的 PBA（Pseudobulbar Affect 假性延髓情绪失控）药物，有望填补国内 PBA 治疗领域尚无获批药物的空白。PBA ( 假性延髓情绪失控 ) ，俗称 " 强哭强笑症 "，是一种情绪表达障碍性神经系统疾病，其核心特征是患者出现与实际情绪状态不符的、不自主且不可控制的频繁笑或哭发作。

目前全球仅有美国获批药物 NUEDEXTA 用于 PBA 治疗。MTS-004 为相同适应症的 2.2 类改良型新药。相较于 NUEDEXTA 胶囊剂型，MTS-004 口崩片剂型创新为 PBA 患者群体提供了更优的服用便利性，有效解决了此类患者群体普遍存在的吞咽困难难题。

MTS-004 采用剂泰科技 AiTEM 自研口腔崩解片（ODT Orally Disintegrating Tablet）剂型设计。AiTEM 以剂泰科技自研 AI 纳米递送平台 NanoForge 提供技术引擎，通过专有算法进行药物制剂设计与优化。

据悉，在 MTS-004 项目中，AiTEM 承担了剂型开发的建模与预测分析，将临床前制剂优化周期从行业平均的 1-2 年缩短至 3 个月内完成。MTS-004 从立项至完成 III 临床试验仅耗时 38 个月，相比行业平均水平，大幅提升了药物研发效率。MTS-004 计划于 2026 年向国家药品监督管理局（NMPA）提交用于 PBA 适应症的新药上市申请（NDA），并在获批后启动临床研究，评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。

整体来说，中国医药产业正迎来数智化转型的关键时期。今年 4 月，国家卫健委等七部门最新印发的《医药工业数智化转型实施方案 ( 2025-2030 年 ) 》提出，到 2030 年规上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。

贝哲斯咨询数据显示，全球药物研发中的人工智能市场规模预计将从 2025 年的 1792.15 亿元（人民币）增至 2032 年的 14020.95 亿元，年复合增长率达 34.16%。国内药物研发中的人工智能市场规模 2025 年达 543.38 亿元。

除了 MTS-004，英矽智能也已经有多款进入临床的 AI 药物，其 AI 发现的针对 TNIK 靶点的特发性肺纤维化药物，已完成二期临床试验，是全球首个由 AI 发现靶点并设计分子的在研药物。

越来越多的分子涌现和包括辉瑞、诺华、默克、强生、GSK 等几乎所有跨国药企都已与 AI 制药公司建立了广泛的合作，似乎都在验证 AI 助力药物研发的可行性。但也有业内人士指出，AI 制药对药物研发的颠覆依然受到生物学复杂性、高质量数据可得性和全球监管等挑战。

剂泰科技与深度智耀、晶泰科技、英矽智能共同被媒体称为 "AI 制药四小龙 "。剂泰科技联合创始人兼 CEO 赖才达向蓝鲸新闻表示，AI 链条非常长，生物医药每个人专注做一块，从蛋白结构，到晶型，到小分子设计，到抗体设计、到偶联到 CGT，每家企业基本有自己专注的方向。我们最大的对手不是彼此，而是科学本身。做药真的很难，做 AI 制药更难。每个环节都做深做好，整个 AI 制药的全链条才能更快更高效地打通。

"AI 制药行业是站在巨人的肩膀上，算力、算法和数据的积累和飞跃决定 AI 制药的发展速度。AI+ 生物医药行业的崛起刚刚开始，AI 制药必将加速‘精准制药’时代的到来，从‘技术落地’到‘商业落地’，这是未来 10 年非常值得期待的成果。" 赖才达指出。