中国北京 · 瑞典哥德堡，2025 年 10 月 24 日——苏州瑞博生物技术股份有限公司（" 瑞博生物 "）及其子公司 Ribocure Pharmaceuticals AB （"Ribocure"）共同宣布欧洲药品管理局（EMA）授予其小干扰 RNA（siRNA）候选药物 RBD1016 孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗丁型肝炎病毒（HDV）的感染。

EMA 的孤儿药资格认定旨在鼓励在欧盟发病率低于万分之五、导致严重威胁生命或慢性衰竭性罕见病的在研疗法。孤儿药资格为创新药物提供了更优的监管通路和商业化激励政策，从而能更快地惠及患者。瑞博生物自主研发的 RiboGalSTARTM 肝靶向递送平台的安全性、有效性和长效性已通过多项临床研究得以验证，其中包括用于治疗 HDV 适应症的 RBD1016，目前该药物正在全球同步推进乙肝和丁肝的 II 期临床试验。

瑞博生物联席 CEO 兼全球研发总裁甘黎明博士表示：" 本次孤儿药认定是 RBD1016 药物研发的重要里程碑，将显著提升 RBD1016 的开发与商业化前景。它验证了我们通过创新 RNAi 技术，攻克具有高度未满足临床需求的严重疾病的战略。我们正全力推进这款药物的临床研究，致力于为受这一罕见病困扰的患者提供全新的治疗方案。很高兴看到 RBD1016 为尚无有效治疗选择的 HDV 患者带来了希望。"

关于丁型肝炎病毒（HDV）

HDV 是病毒性肝炎中最严重的类型，仅感染已患有乙型肝炎（HBV）的患者。HDV 会加速肝病进展，显著增加肝硬化、肝衰竭和肝癌的风险。据统计，全球有 1200 至 2000 万人受到 HDV 影响，而目前可用的治疗方案十分有限，诊断和治疗存在巨大不足。瑞博生物的 RBD1016 小核酸药物精准靶向 HDV 病毒，为患者提供更有效、更持久的治疗方案。

关于瑞博生物

瑞博生物是专注于小核酸（siRNA）药物研究和开发的全球领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管、代谢、肝病、肾病以及其他治疗领域建立了丰富的产品管线，其中自主研发的肝靶向 RiboGalSTARTM 递送技术已将多个产品推进临床 II 期阶段，有效性和安全性得到很好的临床验证。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典哥德堡 M ö lndal 设有研发中心，更多信息请访问 www.ribolia.com。

关于Ribocure

Ribocure 是瑞博生物的控股子公司，位于瑞典哥德堡 M ö lndal，是瑞博生物面向全球的临床开发和商务发展基地，拥有具备国际视野和全球临床开发实力的专业团队，配备临床试验基地和实验室，领导和推动小核酸创新药物在全球的临床试验和商务发展。更多信息请访问 www.ribocure.com。

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