据国家药品监督管理局（NMPA）官网最新显示，近日，舒泰神旗下子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司开发的凝血因子 X（FX）激活剂 STSP-0601（波米泰酶 α，商品名：博佳凝）获批上市，用于凝血因子 VIII 或 IX 的抑制物 >5 个 Bethesda 单位（BU）的先天性血友病 A 或 B 成人患者的出血治疗。

公开资料显示，STSP-0601 为全球首创凝血因子 X 激活剂，是舒泰神子公司开发的具有自主知识产权的国产 1 类创新药。

其活性成分是从圆斑蝰蛇毒液中纯化而成的凝血因子 X 激活酶，是一种首创的旁路制剂，其作用机制是通过特异性激活凝血因子 X（FX），使其转化为 FXa，促进凝血过程，从而达到止血效果。

临床数据显示，该药 12 小时有效止血率达 81.94%，77.12% 的出血访视仅需给药 1 — 2 次即可有效止血；临床试验中未报告 3 级及以上不良事件，未出现血栓风险，用药安全性表现优异，临床应用价值突出。

2025 年 1 月，舒泰神官方发布，STSP-0601 治疗伴抑制物的血友病 A 或 B 患者的 IIb 期 STSP-0601-04 研究达到预设的主要有效性终点。

结果显示，STSP-0601 用于伴抑制物的血友病 A 或 B 患者出血按需治疗的疗效显著，12h 有效止血率为 81.94%，优于单组目标值（OPC），差异具有统计学意义（P<0.0001）。

进一步分析结果显示，STSP-0601 治疗的首次出血访视的 12h 有效止血率为 88.00%，STSP-0601 治疗的靶关节出血访视有效止血率为 86.96%，且无论是血友病类型 A 或 B，都可以实现有效止血。STSP-0601 止血起效快，在实现有效止血的出血访视中，平均给药次数（± 标准差）为 1.9 ± 0.7 次，77.12% 的出血访视给药 1 — 2 次即可有效止血。

IIb 期研究结果显示，STSP-0601 在伴抑制物血友病 A 或 B 患者中出血按需治疗的安全性良好。36.00% 受试者报告了与试验药物相关的不良事件，大多为 1 级，无需治疗可自行恢复，未报告 3 级及以上不良事件，未报告与试验药物有关的严重不良事件，未报告血栓栓塞事件。总体评价，STSP-0601 在伴抑制物血友病 A 或 B 患者中出血按需治疗的获益大于风险。

公开资料显示，血友病是一种 X 染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，其遗传特点是男性发病，女性携带。血友病可分为血友病 A 和血友病 B，前者表现为凝血因子 VIII（FVIII）缺乏，后者表现为凝血因子 IX（FIX）缺乏，均由相应的凝血因子基因突变引起。血友病的临床特征性表现为出血倾向。主要表现为关节、肌肉和深部组织出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形和（或）假肿瘤形成，严重者可危及生命。

参考：证券时报网

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