安进公司 ( Amgen ) 正采取有力手段，以捍卫其年销售额约 5 亿美元的罕见病药物 Tavneos。在美国食品药品监督管理局以数据完整性和安全性问题为由提议将该药撤市后，安进已聘请杜克临床研究所对关键临床试验数据进行独立复核。

根据安进 6 月 1 日致 FDA 的信函，杜克临床研究所自今年 2 月起已启动一项 " 独立且完全设盲的重新裁定 "，针对支持 Tavneos 获批的 ADVOCATE III 期临床研究的主要终点结果进行复核。安进计划最晚于 6 月 29 日向 FDA 提交重新分析后的详细数据，作为证明药物获益大于风险的支撑材料。

Tavneos（通用名：avacopan）于 2021 年 10 月获 FDA 批准，用于治疗严重活动性抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎，这是一种可导致小血管炎症、进而严重损伤肾脏和肺部的罕见自身免疫性疾病。安进在 2022 年以 37 亿美元收购 ChemoCentryx 时获得该药。截至今年第一季度，Tavneos 销售额达 1.19 亿美元，同比增长 32%，在美国已累计治疗超过 8000 名患者。

今年 4 月，FDA 正式提议撤回 Tavneos 的批准，理由包括原始申报材料中存在虚假陈述、药物有效性未得到充分证实，以及一系列安全性信号。根据 FDA 的公告，监管机构已确认 76 例与 Tavneos 相关的严重药物性肝损伤，其中包含 8 例死亡。更早之前，FDA 曾表示，任何针对 Tavneos 数据的新独立分析在统计学上均不合适，也无法 " 挽救 " 这项已受质疑的研究。

安全性担忧不仅限于美国。安进在日本的市场合作伙伴 Kissei Pharmaceutical 今年 5 月发布的安全通知显示，日本已有约 20 名接受 Tavneos 治疗的患者死于严重肝功能障碍。安进回应称，日本报告的病例中包括因果关系无法确定的情况，且美国市场尚未发现与该药相关的肝损伤死亡病例。

此外，最初发表 ADVOCATE 研究结果的医学期刊也已就数据操纵指控展开独立调查。面对重重质疑，安进在信中强调，公司认为 Tavneos 的获益大于风险，将药物撤市 " 不符合患者的最佳利益 "。FDA 的公众意见征询期将于 6 月 29 日截止，届时安进需提交完整的复核数据以支持其立场。