一线治疗三阴性乳腺癌！吉利德 ADC 在欧盟获批

今日，吉利德科学公司（Gilead Sciences）宣布，欧盟委员会（EC）已批准 Trodelvy（sacituzumab govitecan）作为单药疗法，用于治疗既往未接受过转移性疾病系统治疗、且不适合接受 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的不可切除或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者。根据新闻稿，Trodelvy 是首款获 EC 批准用于一线转移性 TNBC 的抗体偶联药物（ADC），也是欧洲 20 年来针对特定一线转移性 TNBC 患者获批的首个新治疗选择。

此次批准主要基于 3 期 ASCENT-03 研究数据。该研究显示，与标准化疗相比，Trodelvy 作为一线治疗在无进展生存期（PFS）方面达到高度统计学显著且具有临床意义的改善；在不适合接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的患者中，Trodelvy 将疾病进展或死亡风险降低 38%。

吉利德还已向欧洲药品管理局（EMA）提交 Trodelvy 联合 PD-1 抑制剂 Keytruda（pembrolizumab）用于 PD-L1 阳性不可切除局部晚期或转移性 TNBC 患者的监管申请，该申请基于 3 期 ASCENT-04 研究数据，目前正在审评中。若获批，Trodelvy 有望在欧洲成为覆盖不同 PD-L1 状态的一线转移性 TNBC 基础治疗选择。同时，该公司也已向美国 FDA 提交相关申请，涵盖 Trodelvy 作为单药用于不适合接受 PD-1/PD-L1 抑制剂治疗的患者，以及联合 Keytruda 或 Keytruda Qlex 用于经 FDA 授权检测确认肿瘤表达 PD-L1（CPS ≥ 10）的患者。

Trodelvy 是首个获批的靶向 Trop-2 的抗体偶联药物。Trop-2 是一种细胞表面抗原，在包括 90% 以上的乳腺癌和肺癌等多种肿瘤类型中高度表达。Trodelvy 采用专有的可水解连接子与拓扑异构酶 I 抑制剂 SN-38 载荷相结合。这一独特的组合通过旁观者效应，对 Trop-2 表达细胞及肿瘤微环境均具有强效活性。

穿越血脑屏障！赛诺菲 BTK 抑制剂在欧盟获批上市

赛诺菲（Sanofi）今日宣布，欧盟委员会已批准 Cenrifki（tolebrutinib）用于治疗过去两年内未出现复发的继发进展型多发性硬化（SPMS）患者。根据新闻稿，Cenrifki 是欧盟首款获批用于无复发继发进展型多发性硬化、并以延缓残疾进展为治疗目标的药物。

SPMS 是多发性硬化的一种致残性进展阶段，患者常持续出现残疾进展和功能丧失，包括疲劳、认知功能受损、行动困难以及丧失独立生活能力，且往往缺乏有效治疗选择。解决残疾进展问题仍是多发性硬化治疗领域最重要的未满足需求之一。

此次批准主要基于 HERCULES 3 期研究结果，并获得 GEMINI 1 和 GEMINI 2 两项复发型多发性硬化（RMS）3 期研究数据支持。HERCULES 研究在无复发继发进展型多发性硬化（nrSPMS）患者中开展，结果显示，Cenrifki 能够显著延缓残疾进展的发生。在安全性方面，Cenrifki 在整个临床开发项目中的安全性特征保持一致，最常见的不良事件包括 COVID-19 和上呼吸道感染；研究中也观察到显著肝酶升高。药物性肝损伤（DILI）是 Cenrifki 已确认的安全风险，因此严格遵循肝功能监测要求，并在肝酶升高时及时处理，对于降低 DILI 风险十分重要。

Cenrifki 是一种口服、可穿越血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，专门设计用于靶向持续性神经炎症，这被认为是推动多发性硬化残疾进展的关键因素。该作用机制通过靶向导致残疾累积的炎症过程，针对继发进展型多发性硬化的基础病理机制进行干预。

美国 FDA 授予创新 ASO 疗法突破性疗法认定

Praxis Precision Medicines 日前宣布，美国 FDA 已授予 elsunersen（PRAX-222）突破性疗法认定（BTD），用于治疗由SCN2A基因功能获得性（GoF）变异导致的 SCN2A 发育性癫痫性脑病（SCN2A-DEE）相关癫痫发作。Elsunersen 是一款反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在选择性降低 SCN2A 基因表达，从而直接靶向早发性癫痫型 SCN2A-DEE 的致病机制，用于治疗携带 SCN2A 功能获得性突变患者的癫痫发作及其他相关症状。

此次突破性疗法认定主要基于 EMBRAVE 试验 A 部分取得的积极顶线结果。该研究是一项随机的 1/2 期临床试验，旨在评估 elsunersen 递增剂量在早发癫痫 SCN2A-DEE 儿科患者中的表现，共纳入 9 名 2 至 12 岁的患者。结果显示，在疗效方面，与安慰剂相比，elsunersen 治疗使患者癫痫发作频率较基线降低 77%（p=0.015，95% CI：33 – 92）。同时，57% 的患者实现了至少连续 28 天无癫痫发作。疗效在开放标签延长期（OLE）中可持续长达一年。此外，与安慰剂组未观察到改善相比，所有接受 elsunersen 治疗的患者在睡眠、运动功能、肌张力、注意力或神经精神运动发育等指标上均出现改善。在安全性方面，elsunersen 整体耐受性良好。

参考资料：

[ 1 ] Praxis Precision Medicines Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Elsunersen for the Treatment of Seizures Associated with SCN2A Developmental and Epileptic Encephalopathy Caused by Gain of Function Variants. Retrieved June 23, 2026 from https://investors.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-receives-fda-breakthrough-therapy-0

[ 2 ] European Commission Approves Trodelvy ® as a First-Line Treatment for Metastatic Triple-Negative Breast Cancer Patients Not Candidates for PD- ( l ) 1 Inhibitors. Retrieved June 23, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260618193337/en/European-Commission-Approves-Trodelvy-as-a-First-Line-Treatment-for-Metastatic-Triple-Negative-Breast-Cancer-Patients-Not-Candidates-for-PD-l1-Inhibitors

[ 3 ] Press Release: Sanofi ’ s Cenrifki ( tolebrutinib ) approved in the EU as the first disability-targeting medicine for secondary progressive multiple sclerosis without relapses. Retrieved June 23, 2026 from https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2026/2026-06-23-05-00-00-3315699

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