NeuroSense Therapeutics 周一宣布，其 PrimeC 治疗肌萎缩侧索硬化的 2b 期 PARADIGM 研究成功达到主要疗效终点，与安慰剂组相比，患者 TDP-43 水平实现了具有统计学意义的降低。这是首个在 ALS 患者中证明治疗与 TDP-43 减少相关的随机、双盲、安慰剂对照临床研究。

TDP-43 是 ALS 的定义性病理标志物，存在于超过 97% 的病例中，被广泛认为是疾病进展的核心驱动因素。此次观察到的 TDP-43 降低为 PrimeC 作用于核心疾病机制提供了生物学证据。

在第 180 天预设的主要终点时间点，PrimeC 组与安慰剂组相比 TDP-43 显著降低（p=0.0421）。这一效应在整个 18 个月的研究期间持续并加深，持续接受 PrimeC 治疗的患者在第 540 天仍维持比安慰剂组更低的 TDP-43 水平（p<0.001）。

此前报告的 PARADIGM 研究临床结果进一步支持了这些发现：PrimeC 在 12 个月和 18 个月时显著减缓了 ALS 功能评定量表的下降（降幅分别为 36.5% 和 32.8%），并带来约 15 个月的中位生存获益（风险比 0.35），同时表现出良好的安全性和耐受性。

NeuroSense 首席执行官 Alon Ben-Noon 表示，这一结果标志着公司及 ALS 研究的关键时刻，此前已报告的疾病进展减缓、生存获益及一致的生物标志物发现，共同构成了支持 PrimeC 作为疾病修饰疗法的有力证据。

基于积极的 2b 期数据，NeuroSense 已获得美国 FDA 批准启动注册性 3 期 PARAGON 研究，该研究预计在美国等地招募约 300 名受试者，公司同时正与多个司法管辖区的监管机构保持沟通。