赛诺菲（纳斯达克代码：SNY）周二公布 Nexviazyme 的 3 期 Baby-COMET 研究数据，该试验针对初治婴儿型庞贝病受试者，达成所有主要及次要终点，公司计划 2026 年下半年向美国监管机构提交该适应症扩展申请。

关键试验及产品相关数据：

研究纳入 6 个月及以下婴儿受试者，主要终点为接受 52 周治疗后仍存活且无需有创通气的受试者占比，同时满足 12 月龄、18 月龄时存活且无需有创通气占比等全部次要终点，多项疾病进展相关评估指标数值改善

试验中 Nexviazyme 整体耐受性良好，无治疗相关严重突发不良事件、无受试者死亡、无因不良反应终止治疗案例，29.4% 的受试者出现可管控的输注相关反应，安全性与既往临床使用经验一致

该药 2021 年获美国批准用于 1 岁及以上患者的晚发型庞贝病治疗；2022 年以 Nexviadyme 商品名在欧洲获批，用于晚发型及婴儿型庞贝病的长期酶替代治疗

截至周二相关新闻发布时，赛诺菲股价下跌 1.32%，报 42.85 美元。

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