HCA 医疗集团周一宣布，其参与的一项基因编辑疗法研究在《新英格兰医学杂志》上发表，针对 5 至 11 岁患有严重镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血的儿童，该疗法展现出积极结果。

研究评估了名为 exa-cel 的 CRISPR 基因编辑疗法，这是一种通过修改患者自身造血干细胞以增加胎儿血红蛋白产生的细胞疗法。此前，该疗法已获美国 FDA 批准用于 12 岁及以上患者，而此项研究首次在更年幼儿童中评估其疗效。

研究基于两项 3 期临床试验，共纳入 26 名 5 至 11 岁儿童。在随访时间足够长以评估主要终点的参与者中，结果十分积极：全部 8 名 β 地中海贫血儿童实现了至少 12 个月的输血独立，全部 8 名镰状细胞病儿童在至少 12 个月内未出现严重血管闭塞危象。

该研究的主要作者、TriStar Centennial 儿童医院 Sarah Cannon 移植与细胞治疗项目医疗主任 Haydar Frangoul 博士表示，镰状细胞病和 β 地中海贫血的疾病负担始于生命早期，这些发现强化了基因编辑疗法的前景，并强调了继续开展严格临床研究以评估这些严重血液疾病新治疗方案的重要性。

HCA 医疗集团正通过其 Sarah Cannon 移植与细胞治疗网络，扩大经 FDA 批准的基因编辑疗法的可及性。目前，纳什维尔的 TriStar Centennial 儿童医院和圣安东尼奥的 Methodist 儿童医院已可为符合条件的患者提供治疗，达拉斯的 Medical City 儿童医院正在筹备扩展相关服务。该研究由福泰制药赞助。