Stoke Therapeutics 近日宣布，其针对 Dravet 综合征的潜在疾病修饰疗法 zorevunersen 的全球 III 期 EMPEROR 研究已完成全部 162 名患者的入组工作。这一里程碑的达成，标志着该药物向提交新药申请、尽快惠及患者迈出了关键一步。

此前，公司预计将在 2026 年第二季度完成约 150 名患者的入组。此次公布的 162 名患者入组数量超出了这一预期。入组患者来自美国、英国和日本等多个国家和地区，他们将被随机分配接受 zorevunersen 或安慰剂治疗。

Zorevunersen 是一款首创的反义寡核苷酸药物，旨在通过增加脑细胞中非突变 SCN1A 基因拷贝的功能性 NaV1.1 蛋白表达，从根本上治疗 Dravet 综合征。该药物已获得美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定和孤儿药资格。

公司的目标是在 2027 年中公布 EMPEROR 研究的顶线数据，并计划在 2027 年上半年启动滚动新药申请，目标是在 2027 年底或 2028 年初实现潜在上市。公司当前拥有约 4.11 亿美元的资金，足以支持该药物研发直至潜在的上市阶段。