近日，第三届中国罕见病科研大会在上海举行。大会汇聚来自全球的科学家、临床专家、监管机构、患者组织及产业代表，围绕罕见病研究、基因治疗、全球监管协同与国际合作等前沿议题展开深入交流。

大会期间，由 DIA（国际药物信息协会）与华毅乐健共同组织的「全球生物医药创新领袖对话」闭门会，以 " 理解中国生物医药创新：机遇与挑战 " 为主题举行。医药魔方首席产品官王佳俊受邀参与对话，并结合医药魔方全球医药研发、交易、专利、临床试验及产业数据库，分享了《中国生物医药创新现状与未来展望》主题洞察。

当前，中国生物医药创新正处于从 " 数量扩张 " 迈向 " 质量跃迁 " 的关键阶段。一方面，中国创新药研发管线持续扩容，在全球创新版图中的占比不断提升；另一方面，以 ADC、双 / 多抗、细胞治疗、基因治疗、放射性药物等为代表的新技术平台快速发展，中国企业正在从跟随式创新走向更高价值的 FIC/BIC 创新与全球合作。

以下为报告部分内容摘选，所有数据来自医药魔方 NextPharma ® 全球新药数据库及相关数据产品。

中国基础研究能力持续提升，

正在为高质量转化创新提供更坚实的源头支撑

医药魔方数据显示，2015 年至 2024 年，中国在 Nature Index 生命科学领域的产出保持快速增长，年复合增速达到 18%，全球科研影响力显著提升。与美国仍保持高质量科研标杆地位相比，中国的全球份额正在持续扩大，并逐步形成从基础研究、靶点发现到临床转化的创新链条。

图 1：2015-2024 年主要国家生命科学领域 Nature Index 变化趋势

科研产出的增长正在带动更多高影响力转化突破。例如，新型靶点发现、AI 驱动的结构预测与非天然氨基酸环肽设计、CAR-T 亲和力工程等方向，均体现出中国科研与产业体系在前沿技术转化上的加速能力。对于中国创新药产业而言，基础研究不再只是 " 论文产出 "，而是越来越多地成为差异化靶点、平台技术和全球合作资产的源头。

中国已经进入全球生物医药创新第一梯队

截至 2025 年底，中国处于 IND 至 NDA 阶段的活跃创新药管线达到 14,088 个，占全球活跃创新药管线的 34%，管线规模已位居全球前列。美国占比约 29%，其他地区合计约 38%。这意味着，中国已经不再只是全球创新药产业链的参与者，而是全球创新供给的重要来源之一。

图 2：2025 年全球活跃创新药管线按主要地区分布

不过，从研发阶段分布看，中国创新药管线仍明显集中于早期阶段。数据显示，中国约 90% 的创新资产仍处于 II 期及以前阶段。这一结构既说明中国创新生态仍然年轻，也意味着未来数年将迎来大量资产进入临床验证、注册申报、商业化兑现和全球交易的关键窗口期。

对于企业和投资机构而言，未来的核心问题将不再是 " 有没有管线 "，而是 " 哪些资产具备真正的临床价值、全球竞争力和商业化确定性 "。

图 3：中国与美国创新药管线研发阶段分布对比

下一代药物形式正在重塑全球创新竞争格局，

中国已成为关键贡献者。

以 ADC、双 / 多特异性抗体、细胞治疗、基因治疗、寡核苷酸药物、放射性药物及 PROTAC 等为代表的新一代技术平台，正在推动全球药物创新进入新阶段。医药魔方数据显示，在多个下一代药物形式中，中国活跃管线占全球比例约为 30%-50%。

其中，中国在细胞治疗领域的全球占比尤为突出，中国来源项目接近全球一半。双 / 多抗、ADC、基因治疗等方向也已形成较强的研发集群效应。这背后既有临床资源、研发效率和工程化能力的优势，也与中国企业过去十年在平台技术、CMC 能力和临床推进速度上的持续积累密切相关。

图 4：全球下一代药物形式活跃管线按国家和地区分布

但下一阶段的竞争重点，正在从 " 谁做得多 " 转向 " 谁做得更好 "。对于 ADC 和双抗等热门赛道，全球买方和资本市场越来越关注真实差异化：靶点选择、payload/linker 设计、治疗窗、联合用药潜力、临床终点优势，以及能否在全球标准治疗中占据清晰位置。

而这种差异化的下一站，也正从 " 单靶点验证 " 走向 " 靶点组合 +Modality" 的工程化创新。从 AACR、ASCO 等全球肿瘤学术盛会的研究动向中可以清晰看到，PD-1 × VEGF、EGFR × HER3 等双靶 / 多靶组合，正在成为突破疗效上限和耐药瓶颈的关键路径——肿瘤药的竞争，已从 " 谁先验证了某个靶点 "，演进到 " 谁能把靶点组合做出更优的临床证据 "。

但对一线从业者而言，一个新的难题随之而来：当一个靶点组合下散落着数十条管线、多种技术路径和各自的临床数据，传统以单靶点为单元的调研方式已逐渐失效——组合的竞争格局到底如何？谁的进度领先？立项窗口是否已经关闭？这些问题靠手动拼凑很难回答。

医药魔方 NextPharma ® 全新上线的「靶点组合」功能 ，正是为解决这一问题而生——以 " 靶点组合 " 为核心维度聚合管线、临床与交易数据，让 BD、研发立项与投资团队从 " 手动拼凑 " 升级为 " 一图洞察 "。

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在 FIC 创新方面，中国来源资产持续增长，

正在从 " 快速跟进 " 走向 " 突破创新 "。

医药魔方基于靶点、作用机制、药物形式、临床阶段及进入时间等维度，对全球 FIC 资产进行动态识别和竞争排序。数据显示，美国来源 FIC 资产仍保持全球领先，占全球 FIC 管线约 41%；中国来源 FIC 资产占比已达到 24%，超过欧洲，成为全球 FIC 创新的重要力量。

图 5：2018-2025 年各国家和地区新增临床阶段 FIC 资产数量

自 2021 年以来，中国来源 FIC 资产数量快速提升，显示中国创新药生态正在发生结构性变化。过去，中国创新更多依赖高确定性靶点的快速跟进和临床效率优势；现在，越来越多企业开始向新靶点、新机制、新平台和新适应症拓展。

这并不意味着 Follow-on 能力失去价值。相反，中国在确定性靶点上的快速开发、临床执行和成本效率，仍然是全球竞争中的重要优势。例如在 TL1A 等热门方向，中国企业能够快速形成具有竞争力的临床资产。同时，部分 " 后进入者 " 也有机会通过更优临床数据实现全球反超，体现出中国企业从速度优势走向质量优势的可能性。

图 6：2026YTD 全球 FIC 资产按国家和地区占比

中国创新正在成为跨国药企管线补强的重要来源

过去几年，中国创新药对外授权交易快速增长。医药魔方数据显示，2025 年，中国来源资产的出海交易总金额超过 1300 亿美元，占全球交易总额约 50%。这表明，中国创新已经从 " 被观察 " 进入 " 被配置 " 的阶段。

图 7：2016-2025 年中国来源创新药对外授权交易数量与金额

在全球 Top 20 跨国药企的引进交易中，中国来源资产已占交易数量的 21%，并贡献 40% 的交易总金额。对 MNC 而言，中国不再只是商业市场或临床试验目的地，而是全球创新管线的重要补给地。对于中国 Biotech 而言，License-out 也不再只是融资手段，而是验证资产全球价值、提升研发标准、链接国际资源的重要路径。

图 8：2025 年 Top 20 跨国药企引进交易按资产来源国家拆分

中国创新药全球化正在进入一个新的竞争阶段：早期接触中国资产，对全球药企而言正在从 " 可选项 " 变成 " 竞争必要项 "。尤其在 ADC、双抗、细胞治疗、基因治疗、放射性药物等方向，中国企业已经形成较强的技术密度和资产供给能力。

中国生物医药创新生态的高效率，

也正在成为全球竞争优势的重要组成部分。

报告指出，中国创新药研发效率的形成，并非单一因素驱动，而是政策、人才、资金、CRDMO 体系和研发执行效率共同作用的结果。

图 9：中国高效率生物医药创新生态的五大支撑因素

自 2015 年以来，中国药审改革持续推进，创新药审评审批效率显著提升，系统性释放了产业创新活力。近年来，" 全链条支持创新药发展 " 等政策进一步强化了创新药作为战略性新兴产业的定位，推动中国生物医药进入高质量发展阶段。

人才层面，中国已经形成较为丰富的生物医药人才储备，大量具备全球研发、临床、注册和商业化经验的人才回流或加入本土创新企业。CRDMO 层面，标准化、规模化和高响应速度的产业配套体系，提升了早期研发、工艺开发和临床推进效率。资金层面，政府引导基金和产业资本正在成为支持高风险研发的重要力量，一级市场与二级市场信心也在逐步修复。

更重要的是，中国创新生态形成了独特的 " 成本 - 效率 - 质量 " 组合优势。对于全球药企和投资机构而言，中国资产的价值不只在于价格，更在于其能够以更高效率完成从发现、成药性优化、IND 申报到 POC 验证的全过程。

当中国创新从规模扩张走向价值验证，企业需要重新理解全球竞争的底层逻辑。

未来，中国创新药产业将呈现三条主线：

第一，从 Volume-driven Follow-on 走向 High-value FIC/BIC。

中国企业仍将在高确定性靶点上保持快速开发优势，但真正能够获得全球溢价的资产，将越来越依赖明确的临床差异化、机制创新和全球开发能力。

第二，平台型创新将成为出海交易的核心引擎。

ADC、双 / 多抗、细胞治疗、基因治疗、放射性药物等下一代技术平台，正在孕育更多新机制和 FIC 资产。拥有可持续产出能力的平台型企业，将比单一资产型公司更容易获得跨国药企长期关注。

第三，全球合作将从单点交易走向系统协同。

中国创新的下一阶段，不只是把资产卖出去，更是要在全球临床开发、注册策略、商业化路径、真实世界证据和支付准入等环节建立更高水平的国际协作能力。

随着中国创新药产业进入全球价值链更深处，数据洞察也将成为企业判断赛道、识别资产、制定 BD 策略和验证投资逻辑的重要基础。医药魔方将持续依托全球医药研发、临床、交易、专利、投融资及商业化数据库，帮助药企、Biotech、投资机构和产业伙伴更高效地识别创新机会，把握全球竞争格局。

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