小核酸，正在成为创新药领域最确定性的答案。

2025 年，全球已上市小核酸药物总销售额冲到了 71.22 亿美元，同比猛增近 40%。三款产品跻身 " 重磅炸弹 " 行列—— Amvuttra 一年卖 23.14 亿美元，Spinraza 全球峰值超 20 亿美元，Leqvio 在海外市场单季狂揽 4.52 亿美元，同比大增 76%。

进入 2026 年，赛道像被按下了加速键。1 月 5 日，赛诺菲APOC3 siRNA 新药 Plozasiran 国内获批上市；1 月 9 日，" 中国小核酸第一股 " 瑞博生物登陆港交所，首日大涨 40%，市值站上 130 亿港元；随后，中国生物制药斥资 12 亿元收购赫吉亚生物，拿下了全球首个经临床验证、可实现一年一针给药的肝靶向递送平台。

上周之内，又有两件大事。

6 月 30 日，Arrowhead与赛诺菲联合申报的 VSA001，被 CDE 拟纳入突破性治疗品种，瞄准重度高甘油三酯血症——患者基数庞大，有效药物却少得可怜。

两天后，石药集团与阿斯利康达成17.7 亿美元合作，用自家 siRNA 平台去攻肾脏疾病。

巨头在押注，中国在密集出牌。小核酸的黄金时代，不是即将到来——它已经来了。

一、三款重磅品种超 10 亿美元，巨头加码布局小核酸赛道

2025 年，已上市小核酸药物总销售额冲到 71.22 亿美元，同比增长近 40%。Amvuttra ®（vutrisiran）、Spinraza ®（诺西那生钠）、Leqvio ®（英克司兰）三款产品进入超 10 亿美元重磅炸弹行列。

Amvuttra 增长势头最为强劲，2025 年全年销售额 23.14 亿美元，跃居赛道营收榜首；2026 年一季度Alnylam整体产品营收冲高至 10.36 亿美元，同比暴涨 121%，顺利迈入季度营收十亿美元级别。

Spinraza 作为全球首款脊髓性肌萎缩症病因修正疗法，虽上市多年依旧后劲充足，全球销售峰值超 20 亿美元，该品种国内医院端销售额峰值也接近 6 亿元。

图源：摩熵医药 - 全终端医药销售数据库

Leqvio 2025 年销售额近 12 亿美元。2026 年则持续放量，第一季度该药在美国以外市场创收 4.52 亿美元，同比增幅 76%，长效降脂优势持续打开慢病广阔空间。

交易端同样热度高涨，2025 年小核酸领域共诞生约 23 笔代表性合作交易，潜在交易总规模超 364 亿美元；诺华斥资 120 亿美元收购 Avidity，葛兰素史克、罗氏、礼来等巨头接连加码布局，行业并购与授权热潮全面掀起。

跨国巨头的集体下注，宣告这早已不是 " 边缘探索 "，而是兵家必争的" 主流战场 "。

二、QI 季度 BD 交易达 71 亿美元，中国正在密集出牌

如果说海外巨头的动作是风向标，那么中国药企的表现则是这场浪潮中最强劲的引擎。

根据沙利文预测，全球小核酸市场将以近 30% 的年复合增速狂奔至 2030 年的 251 亿美元。而在这个增量市场中，中国正在占据越来越重的份额。

数据来源：沙利文、公开资料整理

最直观的证据来自 BD 交易。

近两年，国内小核酸领域的 BD 交易频现高额大单。从瑞博生物携手Madrigal Pharmaceuticals达成 44 亿美元的 MASH 疗法合作，到舶望制药与诺华刷新纪录的 53.6 亿美元授权交易，再到迈威生物、圣因生物接连斩获超 10 亿美元的大单——仅仅在 2025 年至 2026 年初，国内企业披露的小核酸出海交易总金额就已突破150 亿美元大关。

2026 年第一季度，中国小核酸 BD 交易总额高达71 亿美元，一举超越了过去五年的年度总和。

2026 年 2 月 2 日，圣因牵手罗氏基因泰克，潜在总额 17 亿美元，首付约 2 亿美元，首付比例 11.8%，高于行业平均的 5%-8%，聚焦代谢疾病。此外，2025 年 11 月圣因刚与礼来签下 12 亿美元代谢合作——几个月内牵手两家全球 Top 5，两笔合计 29 亿潜在总额。

2026 年 2 月 11 日，瑞博旗下Ribocure与Madrigal那笔 44 亿美元，创下中国小核酸单笔 License-out 最高纪录。6 个临床前项目全部瞄准 MASH，而瑞博手里捏着三个递送平台——肝靶向的 RiboGalSTAR、肝外靶向的 RiboPepSTAR、肿瘤方向的 RiboOncoSTAR，覆盖面国产最广。说白了，Madrigal 买的不是几条管线，而是一套持续产出管线的系统能力。

2026 年 2 月 16 日，前沿生物与GSK约 10 亿美元，切入肾脏疾病 siRNA。三笔交易合计 71 亿美元。

此外，全球临床阶段的 siRNA 管线中，中国占比已逼近40%，即将超过 ADC 和双抗。

图源：摩熵医药 - 全球药物研发数据库

这标志着中国创新药企，正从小核酸的 " 跟跑者 " 转变为不可或缺的 " 核心玩家 "。

三、全球获批 26 款，三类小核酸药物领跑

小核酸的想象空间，早就不是 " 孤儿药 " 那点事了。

据摩熵医药数据库显示，全球获批的小核酸药物已有 26 款，其中反义寡核苷酸、siRNA 和反义 RNA 三类产品位居前列。

图源：摩熵医药 - 全球药物研发数据库

目前 ASO 与 siRNA 获批药物主要集中在罕见病领域。赛道企业集中度极高，IonisAlnylam凭借先发优势和专利布局稳居行业主导地位，获批药物最多。

摩熵咨询《小核酸药物赛道观察：从成药性突破到平台化竞争》简报

就在全球格局加速重塑之际，中国力量正在通过重量级 BD 交易，快速布局这一主流战场。

6 月 30 日Arrowhead Pharmaceuticals和赛诺菲（Sanofi）联合申报的 VSA001 被 CDE 拟纳入突破性治疗品种，靶向 APOC3，针对重度高甘油三酯血症。该药是一款 siRNA 药物，旨在减少载脂蛋白 C-III 的产生。2025 年 8 月，赛诺菲通过合作获得大中华区开发和商业化权利。

两天后，石药集团与阿斯利康达成 17.7 亿美元合作，利用石药专有的 siRNA 药物发现平台和肝外靶向递送平台开发新型小核酸候选药物，瞄准肾脏疾病。石药将收取 3000 万美元首付款，外加最高 5.4 亿美元研发里程碑和 12 亿美元销售里程碑付款，以及个位数销售提成。

这些平台依托石药集团专有的 AI 分子设计模型与全自动高通量筛选体系，可高效筛选具有高活性及增强肝外靶向潜力的核酸药物分子。

两笔交易，一笔指向代谢，一笔指向肾脏。小核酸的治疗版图，正在从 " 罕见病孤岛 " 连成 " 慢病大陆 "。

结语

三款重磅炸弹，证明了小核酸的商业化路径已经跑通。113 亿美元的潜在 BD 交易，验证了全球产业界对中国创新能力的重估。近 40% 的全球临床管线占比，则预示着一个不可逆的趋势正在形成——

中国，正在从小核酸的跟跑者，转变为全球竞逐中不可或缺的核心玩家。

诺西那生钠在中国近 6 亿元的销售峰值，只是序章。当 Leqvio 在慢病领域持续渗透，当 VSA001 借助突破性治疗通道加速审批，当越来越多中国企业的管线从临床走向商业化落地——小核酸的黄金时代，才刚刚开始。

第三次浪潮已经席卷而来。而这一次，中国创新药不仅在场，还站在了浪潮的最前排。