题图 | Pixabay

文源 | 综合自 CDE 官网、医药观澜等

近期，CDE 官网公示，Arrowhead Pharmaceuticals 和赛诺菲（Sanofi）联合申报的 VSA001 注射液拟纳入突破性治疗品种，适应症为在饮食控制基础上，用于降低重度高甘油三酯血症（SHTG）成人患者的甘油三酯水平。

公开资料显示，VSA001（plozasiran，普乐司兰钠注射液）是一款小干扰 RNA（siRNA）药物，旨在减少载脂蛋白 C-III（APOC3）的产生。2025 年 8 月，赛诺菲通过合作获得在大中华区开发和商业化该药物的权利。

SHTG 为常见的血脂异常，定义为甘油三酯 ( TG ) 水平≥ 500 mg/dl，可能由多种因素引起，包括遗传、饮食、生活方式（如过量饮酒）和合并症如肥胖、代谢综合征、甲状腺功能减退和 2 型糖尿病等。SHTG 可致急性胰腺炎及心血管疾病和动脉粥样硬化风险升高。急性胰腺炎复发可能导致慢性胰腺炎和相关的胰腺内分泌功能障碍。

今年 3 月，普乐司兰钠针对 SHTG 的 SHASTA-2 研究开放标签延长期的长期疗效和安全性数据公布。该研究纳入 SHTG 患者（n=229，TG>500 mg/dL），评估其安全性与疗效。受试者在随机研究中首先接受指定剂量的 plozasiran 治疗，随后逐步过渡至 25 mg 每 3 个月一次的给药方案。在为期两年的随访中，测量了治疗期间出现的不良事件（TEAE）、空腹 TG 变化以及致动脉粥样硬化脂蛋白。

研究表明，普乐司兰钠相对于基线可持续降低 TG，并维持超过 24 个月。在 SHASTA-2 中，第 12 个月和第 24 个月时 TG 较基线平均降幅分别为 -77% 和 -79%，而原始研究（25 mg 剂量组）第 6 个月时降幅为 -71%。

研究人员认为，长期开放标签 plozasiran 治疗在广泛 HTG 患者中实现了相对于基线的持续 TG 降低，其安全性与早期试验一致。

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