格隆汇 7 月 10 日丨中国生物制药 ( 01177.HK ) 宣布，集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司 ( " 正大天晴 " ) 自主研发的国家 1 类创新药 TQB3454 片「IDH1 抑制剂」已向中国国家药品监督管理局药品审评中心 ( CDE ) 递交新药上市申请并获得受理，用于治疗伴 IDH1 突变的晚期胆道癌 ( BTC ) 。凭借显著的临床获益，TQB3454 已于 2023 年 4 月获 CDE 纳入突破性治疗品种，并于 2026 年 5 月被纳入优先审评审批程序。

TQB3454 是本集团自主研发的一款 IDH1 抑制剂，能够特异性抑制 IDH1 突变酶活性，降低其下游致癌代谢物 2-HG 水平，逆转由 2-HG 异常升高所致的 DNA 及组蛋白高甲基化状态，恢复染色质正常结构，从而诱导突变细胞恢复正常分化和发育进程，发挥抗肿瘤效应。

本次上市申请基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心 III 期临床研究 ( TQB3454-III-01 ) ，旨在评估 TQB3454 在既往接受过含吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴 IDH1 突变晚期胆道癌患者中的有效性与安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，TQB3454 可显着降低患者的疾病进展或死亡风险，无进展生存期 ( PFS ) 和总生存期 ( OS ) 均获得显着延长，安全性谱与已知风险一致，未发现新的安全性信号。这是全球第二、国内首个在胆道癌领域取得阳性结果的 IDH1 抑制剂 III 期研究。

胆道癌主要包括胆管癌 ( 肝内胆管癌、肝门部胆管癌、远端胆管癌 ) 及胆囊癌，约占全部消化系统肿瘤的 3%，以腺癌为主，侵袭性强，预后极差，5 年生存率不足 5%。全球范围内，胆道癌发病率呈逐年上升趋势，其中以亚洲国家最为高发。在胆道恶性肿瘤中，IDH1 突变主要发生于肝内胆管癌，突变率约为 4.9%~20.0%。

目前，国内尚无同靶点药物获批用于胆道癌治疗，临床需求远未得到满足。TQB3454 有望填补该领域的市场空白，为国内 IDH1 突变胆道癌患者提供全新且高效的治疗选择。