FDA 批准了赛诺菲的 Qfitlia（fitusiran）——一种用于治疗 A 型或 B 型血友病的首创 RNA 干扰（RNAi）疗法。由于血友病是由基因突变导致血液中凝血因子减少引起的，传统疗法主要集中于替代或模拟这些缺失的凝血因子。而 Qfitlia 的作用机制则不同，它通过平衡凝血蛋白来恢复血液系统的稳态，从而预防出血。作为自 2018 年以来 FDA 批准的第七种 RNAi 疗法，Qfitlia 的获批预示着 RNAi 药物未来将迎来可持续增长。

Qfitlia 是首个靶向抗凝血酶的药物。抗凝血酶是一种通过抑制凝血蛋白凝血酶来阻止血液凝固的蛋白质。当人体因此开始产生更多凝血酶时，就能平衡患者体内缺失的凝血因子，从而预防出血。

作为一种 RNAi 疗法，Qfitlia 通过沉默编码抗凝血酶的 SERPINC1 基因（丝氨酸蛋白酶抑制剂 C 家族成员 1）来实现这种平衡。该药物是 Alnylam Pharmaceuticals 公司研发的第 6 种获得 FDA 批准的 RNAi 疗法。

FDA 批准 Qfitlia 是基于三项 ATLAS III 期 临床试验的积极结果，这些试验显示，无论患者体内是否存在抑制剂（即免疫系统在接受因子替代疗法后产生的抗体），出血风险均降低了约 70%。Qfitlia 确实会增加血栓事件、胆囊疾病和肝毒性的风险，但最常见的副作用是病毒和细菌感染以及鼻咽炎。

与其他 RNAi 药物一样，Qfitlia 只能暂时抑制 SERPINC1 基因的表达。此外，它只需每两个月皮下注射一次，这对于像血友病这样通常需要每周输液的疾病来说，无疑是一项巨大的进步。

"Qfitlia 是血友病预防性治疗中用药剂量最少的药物，其独特的作用机制使其可用于治疗所有类型的血友病，包括伴有抑制剂的血友病和 B 型血友病，这些领域仍存在未满足的医疗需求。"

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