很多临床从业者,在面对医疗行业的无奈与局限时,都曾有过这样的无力时刻:
面对疑难重症、罕见病,缺乏对症新药,而进口特效药天价难及;面对治疗后,极易发生凶险的副反应,临床只能被动抢救,无法提前预判;面对海外高端耗材、生物制备设备等,价格昂贵且无法适配国内的临床场景。
这不是少数人的遭遇,这可能是临床一线每天都在发生的日常。
有一群人,他们不再被动承受,选择主动打破。
用自己的方式,去填补那些让医生无力的空白。
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一、" 这病,我治不了 " ——从无药可用到自主造药
临床上最大的遗憾,莫过于穷尽现有的诊疗手段,仍然无法为一些疑难重症、罕见病患者提供有效的治疗方案。
深耕临床医学与肿瘤转化研究,复旦大学医学院博士毕业后,长期扎根上海市肿瘤研究所三甲医研体系,专注实体瘤临床诊疗与科研转化。
临床工作中,他看到了一个残酷的现象:血液肿瘤细胞治疗方案已经相对成熟了,但是占肿瘤90%以上的实体瘤,却没有长期无有效的CAR-T治疗手段,并且还有许多优质的科研成果很难落地临床。
为了改变这个现象,2014 年创办科济药业,专攻实体瘤细胞治疗难题。研发的 Claudin18.2 靶向 CAR-T 产品,是全球首个获批上市的实体瘤 CAR-T 药物,终结了实体瘤没有细胞免疫治疗的临床困境。
临床医学专业本科、硕士,中国科学院生物物理所取得博士。
2013 年,他的母亲被查出患有淋巴癌,他带着母亲辗转各大医院寻医问药,但还是没能救回母亲。
也正是这段经历,让他关注到了当时的一个新兴疗法——CAR-T 疗法,也坚定了攻坚肿瘤免疫治疗的决心。2014 年创办波睿达生物,深耕CAR-T细胞免疫治疗赛道,也是国内首个将 CAR-T 疗法应用于 HIV 感染临床研究的企业,有效补齐了难治性肿瘤、特殊感染疾病的治疗短板。
拥有临床医学、基础科学研究、生物信息学和小核酸药物研发等多学科背景,曾任北京协和医院中心实验室主任。
他率先发现了全新RNA激活(RNAa)机制,颠覆了传统基因调控认知,为疑难慢病治疗打开了新的大门。
但如何将这个重大发现,转化临床,惠及患者是个问题,于是,2017 年创办中美瑞康,聚焦saRNA核酸新药研发,是目前全球领先、首家多条 saRNA 管线进入临床的 RNAa 疗法企业,填补难治性疾病核酸药物诊疗空白。
同济医学院临床医学博士,现任华中科技大学同济医院眼科在职主任医师,数十年深耕神经眼科罕见病。
日常接诊中,接触了大量罹患莱伯氏遗传性视神经病变青少年患者,这种先天基因缺陷疾病让他们一步步走向失明,全球长期无特效药、无有效治疗方案。
为了解决这个难题,2016 年创办纽福斯生物,国内首家专注眼科基因治疗的企业。核心产品 NFS-01 是全球首个开展该病症 AAV 临床研究的在研候选药,有望改写该病无药可治的临床现状。
临床医学专业出身,现任华中科技大学同济医院康复医学科主任、干细胞研究中心主任,坚守临床一线专注脊髓损伤、神经退行性疾病。
这些患者可能终身瘫痪,因为传统药物与康复手段仅能缓解症状,无法实现神经修复,临床长期无解。
为了突破技术瓶颈,她深耕干细胞修复技术多年,2023 年依托医院成果转化政策创办泓宸生物,搭建人多能干细胞全链条研发与转化平台,其脊髓损伤治疗项目已通过国家卫健委备案,为神经损伤患者带来全新康复方案。
北京协和医学院科研背景,长期聚焦脑卒中、帕金森等神经系统疑难病。
这类神经系统疾病,通常是不可逆的、也没有根治药物,无数患者长期带病生存,临床治疗手段极为有限。
为了实现自己科研落地救人的理念,2017 年回国创办国典医药,融合 iPSC 干细胞、外泌体两大前沿技术,研发原创神经治疗新药,针对性填补神经系统疑难病的诊疗空白。
南方医科大学临床医学专业,曾任广东省人民医院内科临床医生。
期间,他发现干细胞在组织修复、免疫调节领域潜力巨大,但国内产业化滞后,临床无法开展标准化干细胞新药治疗,大量患者错失最佳治疗时机。
为了推动这项前沿技术落地临床,2012 年创立爱姆斯坦,2014 年落地国内产业化,专注原创T-MSC干细胞新药研发,适配难治性免疫疾病、组织损伤的临床需求。
二、" 这药,买不起 " ——从天价进口到国产普惠
相较于无药可治,有药但天价难及,是临床更普遍的民生痛点。进口创新药长期垄断市场、定价高昂,无数患者因经济压力放弃最优治疗方案。
同济医科大学儿科学本科、小儿外科(肿瘤方向)硕士。曾任深圳市第二人民医院外科医师。
临床工作中,他亲眼见证大量肿瘤患者术后极易复发转移,传统化疗、常规单抗药物疗效有限,国产高端双抗新药长期空白。
为了打破进口垄断,他又辗转赴海外攻读博士学位,深耕肿瘤免疫与抗体药物研发。2010年归国在武汉创办了友芝友生物,专注双特异性抗体创新药研发。其中血友病双抗用药成本仅为进口原研的四分之一,大幅降低了患者的治疗负担。
军医大学临床医学背景,曾任上海长征医院血液科临床医生,深耕血液肿瘤诊疗一线。
临床中,CAR-T 疗法是难治性白血病、淋巴瘤的最优治愈方案,但他见过太多家庭,因为百万级别的高昂定价,被迫放弃治疗。
为了让国人也能用得起前沿细胞治疗,2017 年创办华道生物,坚持全产业链自主研发,立志将CAR-T治疗价格降至20万左右,全力打造平民化、高疗效的国产细胞药物。
临床医学博士,先后任职于河南省肿瘤医院、中国医学科学院血液病医院,长期扎根骨髓移植病房,专注血液肿瘤与造血干细胞移植临床工作。
她接触了太多因天价进口药、细胞治疗费用而错失生机的患者。而自己的母亲罹患肾癌,也只能依赖高价进口药续命,让她深切体会普通家庭的绝望。
2007 年起,她先后就职于诺华、罗氏等跨国药企,看到了进口新药定价虚高、国内可及性极低的痛点。2018 年创办合源生物,从零搭建国产细胞治疗研发体系,其自研 CD19 CAR-T 产品定价不足欧美同类产品三分之一,终于将国内血液病患者的治疗负担拉下来了。
安徽医科大学临床医学本科毕业,毕业后当过一段时间的肿瘤科医生,博士期间又继续深耕肿瘤药理研究。
临床中,进口肿瘤靶向药疗效精准,但整个疗程下来,费用贵的离谱,普通患者根本无力负担,只能选择预后更差的化疗方案,且核心技术完全被海外卡脖子。
2014 年创办勤浩医药,聚焦RAS信号通路等前沿抗肿瘤赛道,研发国产小分子靶向新药,填补国内平价精准抗肿瘤药物的市场空白。
四川大学华西医院在职一级教授、生物治疗国家重点实验室副主任,长期深耕自身免疫病临床与转化研究。
类风湿关节炎、红斑狼疮等慢病需长期服药控制,但进口特效药价格高昂、副作用显著,多数患者因经济压力擅自停药,导致病情反复、脏器受损。
为此,她深耕小分子免疫药物研发多年,2019 年依托医院成果转化创办赜灵生物,研发国产平价靶向新药,致力替代进口高价药,惠及千万慢病患者。
复旦大学上海医学院临床医学专业,曾任复旦大学附属华山医院内科临床医生,熟悉肿瘤诊疗全流程与用药痛点。
临床中,进口PD-L1靶向药价格高昂、适应症覆盖有限,患者选择受限。
2018 年创办 PPC 佳生医药科技,聚焦生物药、创新药临床 CRO 服务,依托临床思维助力国产新药快速落地上市。2021 年入职复宏汉霖出任 CEO,主导国产PD-L1 ADC新药研发,优化药物疗效与定价体系,打造高性价比国产靶向药,补齐进口药物短板。
三、"这副作用,防不住" ——从被动抢救到提前预警
肿瘤免疫、细胞治疗虽然大幅提升了疑难肿瘤的治愈率,但随之而来的是严重的免疫副反应:发病突然、进展迅猛、致死率高。没有有效的提前预判机制,既增加了医护人员的压力,也严重威胁患者的生命安全。
临床医学博士,曾任江苏省肿瘤医院肿瘤内科临床医师,长期深耕肿瘤免疫治疗一线,常年接诊 PD-1/PD-L1 治疗患者。
她多次亲历患者突发重度免疫性脏器损伤,医护团队只能连夜紧急抢救,全程被动应对。
这样的场景频发让她意识到,预警的重要性。2025 年创办玄薇智能,依托多中心临床数据与基因位点建模,搭建AI副反应预警系统,实现从被动抢救到提前预判、主动干预的突破,填补肿瘤免疫治疗智能风控的行业空白。
四、" 国产设备,卡脖子 " ——从依赖进口到自主智造
除了药物,高端医疗器械、影像耗材的进口垄断也是国内临床的一大困境。
第二军医大学临床医学专业,曾任上海长征医院普外科军医,深耕外科临床手术多年。
日常诊疗中,那些进口的高端耗材,价格虚高且适配欧美人群体征,用于国内患者并发症风险更高,大幅加重患者就医负担。
为了打破进口垄断,2007 年他辞去军医公职,加入初创阶段的昊海生科,全面主导企业经营与产业整合,专注医用生物材料、眼科耗材国产化研发,实现高端耗材国产替代与普惠落地。
临床医学专业出身,现任华中科技大学同济医院胃肠外科主任,常年坚守外科手术与临床科研一线。
实操中,高端外科器械、细胞制备设备、神经调控耗材完全依赖进口,不仅成本高昂,不适配国内临床需求。
2021 年依托医院知识产权转化政策创办百英诺。公司搭建脑机接口、菌群移植、高端医疗器械、诊断试剂、创新药物五大核心研发平台,在创新药赛道上,已落地多项可量产、可转化的硬核成果。
临床医学博士出身,现任浙江大学邵逸夫医院放射科常务副主任、主任医师,深耕影像诊断临床十余年。
临床通用的进口钆类磁共振对比剂,存在重金属脑沉积风险,对老人、儿童还有肾功能不全患者,极其危险,且长期无国产替代方案。
为了实现国产替代,2023年创办奥赛瑞生物医药,预计今年将递交全球首个无钆聚肌氨酸纳米对比剂临床申报,从根源上,解决了影像耗材安全隐患与进口垄断问题。
结语:懂临床,才懂真正的创新
在他们之中,有的人坚守临床岗位、在职转化成果,有的人深耕一线后,跨界产业,始终扎根医疗本质。
无一例外,他们的创新是源于,在接触真实患者中,在日复一日的临床实操中,发现的痛点、难点。
他们从未逃离临床,只是换了一种救人方式。
最懂临床的人,终能治愈临床的遗憾。
真正的医疗进步,从来不是资本的追逐,而是无数医者不甘局限、主动破局的坚守与担当。
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