药时空 7小时前
临床视角如何赋能生物医药,17位创业者的答案
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很多临床从业者,在面对医疗行业的无奈与局限时,都曾有过这样的无力时刻:

面对疑难重症、罕见病缺乏对症新药,进口特效药天价难及;面对治疗后,极易发生凶险副反应,临床只能被动抢救,无法提前预判面对海外高端耗材、生物制备设备,价格昂贵且无法适配国内临床场景。

这不是少数人的遭遇,这可能是临床一线每天都在发生的日常。

有一群人,他们不再被动承受,选择主动打破。

用自己的方式,去填补那些让医生无力的空白。

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一、" 这病,我治不了 " ——从无药可用到自主造药

临床上最大的遗憾,莫过于穷尽现有的诊疗手段,仍然无法为一些疑难重症、罕见病患者提供有效的治疗方案。

深耕临床医学与肿瘤转化研究,复旦大学医学院博士毕业后,长期扎根上海市肿瘤研究所三甲医研体系,专注实体瘤临床诊疗与科研转化

临床工作中,他看到了一个残酷的现象:血液肿瘤细胞治疗方案已经相对成熟了,占肿瘤90%以上的实体瘤,却没有长期无有效CAR-T治疗手段,并且还有许多优质的科研成果很难落地临床。

为了改变这个现象,2014 年创办科济药业,专攻实体瘤细胞治疗难题。研发的 Claudin18.2 靶向 CAR-T 产品,是全球首个获批上市的实体瘤 CAR-T 药物,终结了实体瘤没有细胞免疫治疗的临床困境。

临床医学专业本科、硕士,中国科学院生物物理所取得博士。

2013 年,他的母亲被查出患有淋巴,他带着母亲辗转各大医院寻医问药,但还是没能救回母亲。

也正是这段经历,让他关注到了当时的一个新兴疗法——CAR-T 疗法,也坚定了攻坚肿瘤免疫治疗的决心。2014 年创办波睿达生物深耕CAR-T细胞免疫治疗赛道,也是国内首个将 CAR-T 疗法应用于 HIV 感染临床研究的企业,有效补齐了难治性肿瘤、特殊感染疾病的治疗短板。

拥有临床医学、基础科学研究、生物信息学和小核酸药物研发等多学科背景,曾任北京协和医院中心实验室主任。

他率先发现了全新RNA激活(RNAa)机制,颠覆了传统基因调控认知,为疑难慢病治疗打开了新的大门。

但如何将这个重大发现,转化临床,惠及患者是个问题,于是,2017 年创办中美瑞康,聚焦saRNA核酸新药研发,是目前全球领先、首家多条 saRNA 管线进入临床的 RNAa 疗法企业,填补难治性疾病核酸药物诊疗空白。

同济医学院临床医学博士,现任华中科技大学同济医院眼科在职主任医师,数十年深耕神经眼科罕见病

日常接诊中,接触了大量罹患莱伯氏遗传性视神经病变青少年患者,这种先天基因缺陷疾病让他们一步步走向失明,全球长期无特效药、无有效治疗方案

为了解决这个难题,2016 年创办纽福斯生物,国内首家专注眼科基因治疗的企业。核心产品 NFS-01 是全球首个开展该病症 AAV 临床研究的在研候选药,有望改写该病无药可治的临床现状。

临床医学专业出身,现任华中科技大学同济医院康复医学科主任、干细胞研究中心主任,坚守临床一线专注脊髓损伤、神经退行性疾病

这些患者可能终身瘫痪,因为传统药物与康复手段仅能缓解症状,无法实现神经修复,临床长期无解

为了突破技术瓶颈,她深耕干细胞修复技术多年,2023 年依托医院成果转化政策创办泓宸生物,搭建人多能干细胞全链条研发与转化平台,其脊髓损伤治疗项目已通过国家卫健委备案,为神经损伤患者带来全新康复方案。

北京协和医学院科研背景,长期聚焦脑卒中、帕金森等神经系统疑难病

这类神经系统疾病,通常是不可逆也没有根治药物,无数患者长期带病生存,临床治疗手段极为有限。

为了实现自己科研落地救人的理念,2017 年国创办国典医药,融合 iPSC 干细胞、外泌体两大前沿技术,研发原创神经治疗新药,针对性填补神经系统疑难病的诊疗空白。

南方医科大学临床医学专业,曾任广东省人民医院内科临床医生。

期间,他发现干细胞在组织修复、免疫调节领域潜力巨大,但国内产业化滞后,临床无法开展标准化干细胞新药治疗,大量患者错失最佳治疗时机

为了推动这项前沿技术落地临床,2012 年创立爱姆斯坦,2014 年落地国内产业化专注原创T-MSC干细胞新药研发,适配难治性免疫疾病、组织损伤的临床需求。

二、" 这药,买不起 " ——从天价进口到国产普惠

相较于无药可治,有药但天价难及,是临床更普遍的民生痛点。进口创新药长期垄断市场、定价高昂,无数患者因经济压力放弃最优治疗方案。

同济医科大学儿科学本科、小儿外科(肿瘤方向)硕士。曾任深圳市第二人民医院外科医师。

临床工作中,他亲眼见证大量肿瘤患者术后极易复发转移,传统化疗、常规单抗药物疗效有限,国产高端双抗新药长期空白

为了打破进口垄断,他又辗转赴海外攻读博士学位,深耕肿瘤免疫与抗体药物研发。2010年归国在武汉创办了友芝友生物专注双特异性抗体创新药研发。其中血友病双抗用药成本仅为进口原研的四分之一,大幅降低了患者的治疗负担。

军医大学临床医学背景,曾任上海长征医院血液科临床医生,深耕血液肿瘤诊疗一线

临床中,CAR-T 疗法是难治性白血病、淋巴瘤的最优治愈方案,但他见过太多家庭,因为百万级别的高昂定价,被迫放弃治疗

为了让国人也能用得起前沿细胞治疗,2017 年创办华道生物,坚持全产业链自主研发,立志将CAR-T治疗价格降至20万左右,全力打造平民化、高疗效的国产细胞药物。

临床医学博士,先后任职于河南省肿瘤医院、中国医学科学院血液病医院,长期扎根骨髓移植病房,专注血液肿瘤与造血干细胞移植临床工作。

她接触了太多因天价进口药、细胞治疗费用错失生机的患者。而自己的母亲罹患肾癌,也只能依赖高价进口药续命,让她深切体会普通家庭的绝望。

2007 年起,她先后就职于诺华、罗氏等跨国药企,看到了进口新药定价虚高、国内可及性极低的痛点。2018 年创办合源生物从零搭建国产细胞治疗研发体系,其自研 CD19 CAR-T 产品定价不足欧美同类产品三分之一,终于将国内血液病患者的治疗负担拉下来了。

安徽医科大学临床医学本科毕业,毕业后当过一段时间的肿瘤科医生,博士期间又继续深耕肿瘤药理研究。

临床中,进口肿瘤靶向药疗效精准,但整个疗程下来,费用贵的离谱,普通患者根本无力负担,只能选择预后更差的化疗方案,且核心技术完全被海外卡脖子。

2014 年创办勤浩医药聚焦RAS信号通路等前沿抗肿瘤赛道,研发国产小分子靶向新药,填补国内平价精准抗肿瘤药物的市场空白。

四川大学华西医院在职一级教授、生物治疗国家重点实验室副主任,长期深耕自身免疫病临床与转化研究

类风湿关节炎、红斑狼疮等慢病需长期服药控制,但进口特效药价格高昂、副作用显著,多数患者因经济压力擅自停药,导致病情反复、脏器受损。

为此,她深耕小分子免疫药物研发多年,2019 年依托医院成果转化创办赜灵生物研发国产平价靶向新药,致力替代进口高价药,惠及千万慢病患者。

复旦大学上海医学院临床医学专业,曾任复旦大学附属华山医院内科临床医生,熟悉肿瘤诊疗全流程与用药痛点。

临床中,进口PD-L1靶向药价格高昂、适应症覆盖有限,患者选择受限

2018 年创办 PPC 佳生医药科技,聚焦生物药、创新药临床 CRO 服务,依托临床思维助力国产新药快速落地上市。2021 年入职复宏汉霖出任 CEO主导国产PD-L1 ADC新药研发,优化药物疗效与定价体系,打造高性价比国产靶向药,补齐进口药物短板。

三、"这副作用,防不住" ——从被动抢救到提前预警

肿瘤免疫、细胞治疗虽然大幅提升了疑难肿瘤的治愈率,但随之而来的是严重的免疫副反应:发病突然、进展迅猛、致死率高。没有有效的提前预判机制,既增加了医护人员的压力,也严重威胁患者的生命安全。

临床医学博士,曾任江苏省肿瘤医院肿瘤内科临床医师,长期深耕肿瘤免疫治疗一线,常年接诊 PD-1/PD-L1 治疗患者。

她多次亲历患者突发重度免疫性脏器损伤,医护团队只能连夜紧急抢救,全程被动应对。

这样的场景频发让她意识到,预警的重要性2025 年创办玄薇智能,依托多中心临床数据与基因位点建模,搭建AI副反应预警系统,实现从被动抢救到提前预判、主动干预的突破,填补肿瘤免疫治疗智能风控的行业空白。

四、" 国产设备,卡脖子 " ——从依赖进口到自主智造

除了药物,高端医疗器械、影像耗材的进口垄断也是国内临床的一大困境。

第二军医大学临床医学专业,曾任上海长征医院普外科军医,深耕外科临床手术多年

日常诊疗中,那些进口的高端耗材,价格虚高且适配欧美人群体征,用于国内患者并发症风险更高,大幅加重患者就医负担。

为了打破进口垄断,2007 年他辞去军医公职,加入初创阶段的昊海生科,全面主导企业经营与产业整合,专注医用生物材料、眼科耗材国产化研发,实现高端耗材国产替代与普惠落地。

临床医学专业出身,现任华中科技大学同济医院胃肠外科主任常年坚守外科手术与临床科研一线。

实操中,高端外科器械、细胞制备设备、神经调控耗材完全依赖进口,不仅成本高昂,不适配国内临床需求

2021 年依托医院知识产权转化政策创办百英诺。公司搭建脑机接口菌群移植高端医疗器械诊断试剂创新药物五大核心研发平台,在创新药赛道上,已落地多项可量产、可转化的硬核成果。

临床医学博士出身,现任浙江大学邵逸夫医院放射科常务副主任、主任医师,深耕影像诊断临床十余年。

临床通用的进口钆类磁共振对比剂存在重金属脑沉积风险,对老人、儿童还有肾功能不全患者,极其危险,且长期无国产替代方案。

为了实现国产替代,2023年创办奥赛瑞生物医药,预计今年将递交全球首个无钆聚肌氨酸纳米对比剂临床申报,从根源上,解决了影像耗材安全隐患与进口垄断问题。

结语:懂临床,才懂真正的创新

在他们之中,有的人坚守临床岗位、在职转化成果,有的人深耕一线后,跨界产业,始终扎根医疗本质。

无一例外,他们的创新是源于,在接触真实患者在日复一日的临床实操中,发现的痛点、难点

他们从未逃离临床,只是换了一种救人方式。

最懂临床的人,终能治愈临床的遗憾。

真正的医疗进步,从来不是资本的追逐,而是无数医者不甘局限、主动破局的坚守与担当。

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