一款被国家药监局附条件批准上市的新药，近日因被爆是国内首款 AI 辅助研发获批上市的原创药，而受到广泛关注。

这款商品名为 " 艾普司韦 " 的 1 类创新药，由西湖大学、西湖实验室和西湖制药联合研发，用于成人轻型、中型新冠病毒感染治疗。9 月初，西湖大学披露该药的研发过程称，这是国内首款用 AI 辅助研发而获批上市的原创药，该药从源头分子发现到完成临床试验仅用时三年半。

国内首款获批上市的 AI 辅助创新药

此前，国内 AI 制药企业英矽智能 7 月宣布启动 Rentosertib 的Ⅲ期临床研究，AI 参与了这款药物的发现与设计。

放眼国际，Google 披露了 Co-Scientist 辅助寻找肝纤维化治疗候选药物的进展；英伟达与制药企业礼来在今年初宣布，计划在五年内投入最高 10 亿美元，共建 AI 联合创新实验室。

从临床进展到科研成果，再到产业投入，AI 制药正沿着多条路径向前推进。AI 究竟能在哪些环节改变药物研发？科技巨头为何相继进入生命科学领域？从研发突破到商业回报，AI 制药又走到了哪一步？

1. 从筛选到临床，AI 制药开始交出阶段性答卷

"AI 制药 " 并没有统一的实现路径。它可以在既定靶点下辅助筛选，参与抗体序列优化，也可以进一步介入靶点发现和分子设计。切入环节不同，AI 发挥作用的范围不同，验证其价值所需的证据也各有侧重。

艾普司韦展现了 AI 辅助小分子筛选的应用路径。围绕已知的 3CLpro 靶点，团队先通过 DNA 编码化合物库实验，从 490 亿种化合物中筛出 100 多个候选，再借助 AI 将范围缩小至 9 个。其中，6 个在活性测试中表现较好，随后团队继续推进成药性评估与临床验证。

在这一过程中，AI 承担的是实验初筛后的进一步筛选，帮助研究人员确定优先验证的分子。药物最终获批，则依赖计算筛选、实验研究与临床验证的共同推进。因此，从 490 亿种化合物到一款新药的全过程，不能全部归功于 AI。

以血液制品为主营业务的生物制药企业上海莱士则将 AI 分子模拟技术用于 SR604 项目的抗体序列筛选与优化，辅助分析抗体与靶点的相互作用，为后续实验验证提供参考。在计算筛选与实验验证的衔接中，AI 帮助研究人员缩小候选方案范围，为安排后续实验提供依据。

英矽智能的 Rentosertib 将 AI 的参与进一步前移。该公司先利用 AI 参与识别与特发性肺纤维化相关的 TNIK 靶点，再通过生成式 AI 设计分子，并于 2026 年 7 月 7 日宣布启动该药物的Ⅲ期临床试验。进入Ⅲ期，意味着项目将接受更大规模、更长周期的人体检验；能否形成足够有说服力的疗效与安全性证据，仍需等待研究结果。

国际研究也在拓展 AI 参与药物研发的方式。Google 于 2026 年 5 月披露，Co-Scientist 通过分析生物医学文献，帮助斯坦福大学研究人员识别此前被忽视的肝纤维化药物再利用候选，并取得实验室验证结果。这类探索的价值，在于从已有知识中发掘新的治疗线索。

这些案例勾勒出 AI 参与药物研发的不同位置：有的帮助提高筛选效率，有的参与靶点发现与分子设计，有的从已有文献和药物中寻找新用途。AI 的价值，也因此有了可以追踪的项目与证据。

接下来的问题是：一个项目中行之有效的方法，能否延续到下一次研发，逐步形成持续产出的能力？

2. 科技巨头入场，争夺科研入口

围绕这一问题，科技巨头正在展开布局。

药物研发需要不断在不确定性中作出选择。研究人员要整合文献、分析数据、调用专业软件，再决定验证哪个假设、合成哪个分子。每一次选择，都关系到后续实验资源的投入。如果 AI 能够连接这些分散的工作，其作用就可能从辅助单次分析，延伸至支持连续的研发决策。

沿着专业模型、科研工作台和计算实验平台等方向，科技公司正逐步进入生命科学领域。

OpenAI 着力加强模型的领域理解与工具使用能力。2026 年 4 月发布的 GPT-Rosalind 面向生命科学研究，支持证据综合、实验规划等任务，并通过配套插件连接科学工具与数据源。在药物研发场景中，模型既需要理解专业问题，也需要将分析转化为可执行的研究步骤。

Anthropic 则将重点放在科研工作环境上。2026 年 6 月推出的 Claude Science 整合了研究人员常用的工具与软件包，提供计算资源访问，并强调研究产物的可审计性。这类工作台旨在减轻研究人员在数据库、分析软件与计算环境之间切换的负担，让多步骤任务得以在更连贯的环境中开展。

Google 的 Co-Scientist 更直接地探索科学假设的生成与改进。其 2026 年 5 月公布的研究，利用多个智能体提出、讨论并迭代假设，再交由研究人员通过实验检验。前述肝纤维化研究正是这一思路的具体应用：AI 拓宽可供考虑的研究方向，实验则检验这些方向是否值得继续推进。

英伟达与礼来的合作，则进一步连接了技术供给与药物研发能力。双方于 2026 年 1 月宣布联合实验室计划，将在五年内向人才、基础设施与计算投入最高 10 亿美元，结合礼来的药物研发经验与英伟达的 AI 和加速计算能力。

科技巨头这些布局指向同一个机会：让模型从偶尔调用的工具，成为研发团队持续使用的服务。对文献、数据、实验规划与计算任务的连接越深入，科技公司与药企的合作就越有可能从单次采购走向长期关系。

药企对模型和算力服务的持续使用与部署需求，也由此成为 OpenAI、Anthropic 等科技巨头争夺科研入口的着力点。

3. 从市场预期到实际收入，商业价值如何兑现

药企愿意为 AI 投入资源，看中的是研发决策改进所蕴含的经济价值。

Mordor Intelligence 预计，全球 AI 药物发现市场将从 2026 年的 32.5 亿美元增长至 2031 年的 102.9 亿美元，年复合增长率约 25.94%。麦肯锡则估计，生成式 AI 在药物研究与早期发现、临床开发两个环节，每年合计可能创造 280 亿至 530 亿美元的经济价值。

原创药物研发领域，有个著名的 " 三个十定律 "：十年时间、十亿美元投入、不到百分之十的成功率。艾普司韦用三年半走完十年路，离不开 AI 从 490 亿到 1 的极致筛选。艾普司韦西湖实验室副主任王廷亮王廷亮说，艾普司韦证明了真正的 AI 辅助药物研发是高效可行的。

不过，要判断 AI 制药的经济价值，不但要看 AI 改变了哪些研发环节，也要看这些改变能否经受实验与临床验证，进而形成可持续的商业回报。

2026 年以来，英矽智能先后与法国制药集团施维雅、礼来、韩国创新药企业 SK 生物制药和日本制药企业武田达成合作，四笔交易的潜在总价值接近 70 亿美元，其中与礼来的合作包含 1.15 亿美元首付款。2026 年上半年，英矽智能实现营收约 1.06 亿美元，同比增长 287.2%。

从已经落地的项目合作看，AI 制药已开始带来收入，表明药企已愿意为 AI 研发能力及相关药物项目付费。但潜在交易总额、首付款与当期营收是不同口径，大量远期收益仍取决于研发、监管或商业化里程碑的达成。

为此，观察 AI 制药的商业化进展，还需看项目推进能否持续触发后续付款。2026 年 2 月，法国生物制药企业赛诺菲与美国 AI 药物研发企业 Recursion 的合作达到第五个进展里程碑，触发 400 万美元付款，涉及一个潜在同类首创的肿瘤项目。相比潜在交易总额，这类付款更直接地反映了已获认可的研发进展。持续获得合作、完成里程碑，并在更远期获得销售分成，是相关企业建立长期收入来源的重要路径。

AI 制药已有具体的研发成果与商业收入，下一步需要证明的是，这些成果能否持续产生。对药企而言，关键在于找到更多值得推进、最终能够通过临床验证的药物；对科技公司与 AI 制药企业而言，则需要将可验证的研发改进，转化为持续采购、里程碑付款与长期合作。

AI 制药能在多大程度上兑现商业价值，仍要由这些实际进展逐步作答。