2026 年 9 月 11 日，恒瑞发布公告：

近日，江苏恒瑞医药股份有限公司（以下简称 " 公司 "）收到国家药品监督管理局（以下简称 " 国家药监局 "）的通知，批准公司自主研发的 1 类创新药海曲泊帕乙醇胺片新增两项适应症：

1. 用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。

CTIT 为抗肿瘤治疗常见的不良反应，不仅会增加皮肤黏膜出血乃至严重出血风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响治疗剂量强度和患者获益，并增加血小板输注、住院监测及医疗资源负担。部分传统升板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，增加时间与照护负担，也给 CTIT 院内外衔接和全程管理带来不便。因此，临床亟需兼顾疗效与用药便捷性的治疗选择，助力抗肿瘤治疗按计划推进。

海曲泊帕是中国首个自主研发的非肽类口服 TPO-RA，此次新适应症获批使该产品成为全球首个获批 CTIT 适应症的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将为抗肿瘤治疗以及推动 CTIT 规范化全程管理提供有力支持。

2. 本品适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）≥ 6 岁的儿童患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。本品仅用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的 ITP 患者。

ITP 是儿童最常见的获得性出血性疾病之一，年发病率约为 1.6-5.3/10 万，临床异质性较大 1-3，虽然约 75% 的患儿在 6 个月内可自发缓解，但仍有 10%-20% 进展为慢性 ITP，且慢性化风险随年龄增加而升高，在≥ 10 岁的患儿中可达 47%4,5。

目前在 ITP 治疗方面，其治疗方案的制定遵循个体化原则，建议在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件，尽量采用有限期治疗，实现疾病长期缓解。然而在临床实践中，糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白作为一线治疗，长期使用存在不良反应多、复发率高、持续时间有限等局限，多数患儿仍需进入二线治疗。

海曲泊帕此次新适应症获批标志着我国儿童 ITP 领域迎来首个中国自主研发的口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），将为更多患者二线治疗提供新的口服治疗选择。 

而在此之前，海曲泊帕乙醇胺片已获批上市三个适应症：

1. 本品适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。

2. 本品适用于对免疫抑制治疗（IST）疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。

3. 联合免疫抑制治疗适用于 15 岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者。 

海曲泊帕乙醇胺片，是恒瑞自研的一种口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂，通过激活 TPO-R 介导的 STAT 和 MAPK 信号转导通路，促进血小板生成。经查询，目前国内外已有同类产品上市，包括 Eltrombopag（商品名 Promacta）、Avatrombopag（商品名 Doptelet）和 Lusutrombopag（商品名 Mulpleta），三款产品均已在国内获批上市。经查询 EvaluatePharma 数据库，2025 年上述同类产品全球销售额合计约为 22.22 亿美元。截至目前，海曲泊帕乙醇胺片相关项目累计研发投入约 65,770 万元 ( 未经审计 ) 。

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