10 月 29 日，和黄医药宣布索乐匹尼布获美国 FDA 授予孤儿药资格，用于治疗原发免疫性血小板减少症。免疫性血小板减少症是一种导致出血风险增加的自身免疫疾病。索乐匹尼布是一种新型、高选择性的口服脾酪氨酸激酶 ( "Syk" ) 抑制剂。

免疫性血小板减少症表现为血小板受免疫性破坏以及血小板生成减少，患者有着更高的过度出血和瘀伤风险。免疫性血小板减少症还与疲乏 ( 成年免疫性血小板减少症患者中报告率多达 39% ) 和生活质量受损有关。成人免疫性血小板减少症是一种异质性疾病，即使接受现有最佳治疗，仍可持续数年，并且治愈率较低。尽管现时已有数种不同作用机制的治疗方法，但慢性疾病仍是一个难题。许多患者出现耐药性而容易复发。因此，目前仍有大量对现有治疗反应不佳的患者人群，急需新的治疗方法。

由于免疫性血小板减少症的血小板破坏是和 Syk 调控的细胞吞噬与 Fc γ 受体结合的血小板有关，因此 Syk 抑制剂可能成为颇具前景的免疫性血小板减少症疗法。

索乐匹尼布是一种探索性的新型、选择性的口服小分子 Syk 抑制剂。Syk 作为 B 细胞受体和 Fc 受体信号传导通路中的一个关键蛋白，是多种亚型的 B 细胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治疗靶点。

在中国，索乐匹尼布用于治疗原发免疫性血小板减少症以及温抗体型自身免疫性溶血性贫血的两项新药上市申请，目前正在中国国家药品监督管理局（NMPA）的审评中。这两项申请分别是基于关键性 ESLIM-01 研究及 ESLIM-02 研究的积极数据。

参考资料：

[ 1 ] 和黄医药宣布索乐匹尼布获 FDA 孤儿药资格认定用于治疗原发免疫性血小板减少症 .From https://mp.weixin.qq.com/s/SrHGvuCRH1-5tpOVmfKWMA

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