诺诚健华宣布，公司自主研发的新型 BTK 抑制剂奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的 III 期研究结果入选 2026 年美国血液学协会（ASH）年会口头报告，目前摘要已在 ASH 官网公布。

研究表明，奥布替尼治疗慢性 ITP 成人患者的 III 期研究达到主要终点，奥布替尼在治疗中展现出持久的血小板应答，起效快速，并减少患者对挽救治疗的需求，且安全性良好，为 ITP 患者提供了全新的治疗选择。

奥布替尼（一款口服 BTK 抑制剂）治疗中国成人经治慢性原发免疫性血小板减少症：一项 III 期、安慰剂对照、多中心临床试验（摘要号：abs26-2333）。

研究共入组 196 例受试者，按 2:1 比例随机分组，其中奥布替尼组 131 例、安慰剂组 65 例。在双盲阶段，受试者每日口服一次 50 mg 奥布替尼或安慰剂，治疗周期为 24 周。主要终点为持久应答，即在双盲期最后 12 周内 6 次访视中至少 4 次血小板计数≥ 50 × 10 ⁹ /L，且未接受挽救治疗。

结果显示，奥布替尼治疗慢性 ITP 患者的 III 期研究达到主要终点。奥布替尼组持久应答的主要终点达标率为 32.8%，较安慰剂组大幅改善 25.5%，具有显著统计学意义（P=0.0001）。

与此同时，奥布替尼组达到多个次要疗效终点，奥布替尼组在 ITP 患者中起效迅速，自给药第 7 天起显著优于安慰剂组。在血小板应答者中，奥布替尼组首次应答时间更快，中位应答时间为 14 天，安慰剂组中位时间为 42 天。此外，奥布替尼显著降低了患者对挽救治疗的需求。

奥布替尼组安全性良好，安全性特征与安慰剂组相当，未见明显的安全性风险升高。大多数治疗期间出现的不良事件（TEAE）为 1 — 2 级。

奥布替尼治疗 ITP 的 III 期研究数据将在第 68 届 ASH 年会上做口头报告，具体信息如下：

时间：12 月 14 日 14:45 – 15:00（美国中部冬令时）

地点：MCCNO 217 – 219 室

目前，奥布替尼治疗 ITP 的新药上市申请（NDA）已获受理。这是奥布替尼在自身免疫性疾病领域首个获受理的新药上市申请，标志奥布替尼由血液肿瘤向自免拓展取得重要里程碑。

ITP 是一种获得性自身免疫性出血性疾病。ITP 的临床表现差异巨大，从无症状的血小板减少到危及生命的出血事件等，且严重降低患者的生活质量。数据显示，全球每年 ITP 新发患者超过 20 万例，中国每年新增 ITP 病例约 6 万例，存在巨大未被满足的需求。

2026 年 ASH 年会将于 2026 年 12 月 12 日至 15 日在美国新奥尔良市举办，是全球血液学领域的权威学术盛会。（易涵）