近日，芳拓生物第二次向港交所递交招股书，拟以 18A 章规则登陆主板。作为国内少数将 AAV 基因治疗推进至 II 期临床的 Biotech 企业，芳拓生物背后站着奥博资本、红杉中国、博裕资本等一众明星股东。

然而，亮眼的资本履历背后，公司仍面临持续亏损、核心产品商业化潜力有限、知识产权布局尚不完善，核心人才流失等诸多挑战。

研发收缩换亏损收窄   人才、专利、股权皆存隐患

从财务数据看，由于尚无产品销售收入，公司收入完全依赖政府补助及其他收益。2023 年政府补助及其他收益为 90.4 万美元，2024 年降至 61.7 万美元，2025 年进一步降至 48.8 万美元。2026 年上半年，公司收到的政府补助显著增加，由 2025 年同期的 34.5 万美元激增至 165.1 万美元，或与 IPO 申报获得地区政府现金奖励相关，相关收入并不具备可持续性。

从利润端看，2024 年，公司期内亏损 2646.4 万美元，2025 年收窄至 1952.8 万美元。2026 年上半年，公司亏损 474.4 万美元，亏损幅度再度收窄 42.2%。需要关注的是，亏损收窄的主要原因在于公司大幅收缩研发投入。2024 年公司研发费用为 2057.6 万美元，2025 年降至 1392.5 万美元，同比大降 32.5%；2026 年上半年研发投入仅 530.5 万美元，同比下降 25.5%。

持续亏损之下，公司现金流显著承压。截至 2026 年 6 月末，公司现金储备为 1697.3 万美元，以 2025 年全年 1.63 亿美元的经营现金流净流出规模计算，现有资金已远不足以支撑一年运营。同时，芳拓生物核心产品 FT-003 预计 2027 年启动 III 期临床试验，未来公司的资金压力仍将进一步加大。

除了财务层面的风险，芳拓生物还面临人才流失、知识产权和股权结构层面的挑战。

2026 年 4 月，证监会在境外发行上市备案补充材料要求中要求芳拓生物说明 " 发行人及其子公司员工数量、核心技术人员的人数及占比情况 "，以及 " 离职人员较多的原因、离职人员中核心技术人员占比情况，是否对本次发行上市造成重大不利影响 "。

资料显示，2023 年，公司首席科学官离职。此外，曾主导全球首个上市 AAV 药物 Glybera 的 CMC 改进、参与 Prevail Therapeutics 从创立到被礼来 10 亿美元收购全过程的基因治疗行业开拓者，芳拓生物创始人、首任 CEO 戴勇也已离开管理层。

知识产权方面，芳拓生物的专利布局明显滞后于临床进展。截至招股书披露日，公司仅 FT-002 相关专利在美国获授权；FT-003 相关专利在日本、美国或授权，其余专利申请均为在审状态。

需要指出的是，AAV 基因治疗领域专利丛林密集，载体、衣壳、启动子、制备方法等各个环节都有大量已授权专利。芳拓生物作为后发企业，其技术平台是否存在专利侵权风险，未来商业化后是否会面临专利诉讼，都是需要警惕的隐患。

股权结构层面，芳拓生物由奥博资本与泓元资本共同孵化，IPO 前两大机构分别持股 32.6% 和 27.7%，合计持股超过 60%，博裕资本持股 15.2%，红杉中国持股 10.7%。高度集中的机构持股一方面意味着公司融资能力较强，另一方面也意味着早期投资人退出意愿强烈，IPO 后可能面临较大的解禁抛压。

商业化难题待解：罕见病市场有限   大适应症强敌环伺

业务方面，芳拓生物管线聚焦眼科和心血管两大领域，共有 6 款在研产品，其中 FT-001、FT-002、FT-003 三款进入临床 II 期，其余均处于临床前或早期研发阶段。需要关注的是，基因治疗的临床转化风险远高于传统小分子药物。

根据 PMC 发表的大规模临床研究数据，细胞与基因治疗产品从 I 期到 II 期的转化率为 53.3%，从 II 期到 III 期的转化率为 48.4%，从 III 期到提交上市申请的转化率为 45.7%，最终从 I 期到获批上市的整体成功率仅为 5.3%。即使是进展相对顺利的眼科基因治疗，II 期到 III 期的行业整体成功率也不足 40%。换言之，芳拓生物三款 II 期产品中，最终能有一款成功上市已属不易。

从商业化潜力看，FT-001 是一款用于治疗 RPE65 相关 IRD 的候选药物，适应症覆盖该变异导致的遗传性视网膜变性，包括 2 型利伯先天性黑朦症（LCA2）与视网膜色素变性（RP）。此前国内无任何有效治疗手段，临床需求完全空白。

然而，上述适应症均属于超罕见病，中国境内确诊患者仅数千人。全球范围内，诺华旗下 Spark Therapeutics 的 Luxturna 是唯一已上市的 RPE65 基因疗法，2017 年获 FDA 批准，也是全球首个眼科基因治疗产品。

但由于患者基数极小、价格昂贵、视网膜下注射的手术门槛高等，Luxturna 的商业表现远低于市场预期，上市多年全球年销售额始终维持在低位。2018 年，根据 EvaluatePharma 卖方分析师预测，Luxturna 在 2024 年的销售额为 1.49 亿美元，而 Luxturna 2024 年实际销售额仅 2050 万美元。因此，即使 FT-001 产品成功获批，年销售额大概率在亿元级别，很难成为公司的核心营收支柱，对估值的支撑力度有限。

FT-002 则是一款用于治疗 X 连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的候选药物。目前，全球 XLRP 治疗赛道目前尚无获批产品，是眼科基因治疗的热门空白领域。FT-002 是全球少数进入 II 期临床、且在儿科人群中展现出积极疗效信号的 RPGR 基因替代疗法，具备潜在 First-in-Class 的可能性。

相比 FT-001 的超罕见病定位，FT-002 的患者基数较大，但仍属于罕见病范畴，据芳拓生物官网披露，国内患者数量仅 3 至 5 万人，即使按乐观的渗透率测算，该产品的国内峰值销售额也很难突破 10 亿元，弹性依然不足。

而 FT-003 针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME），是公司投入资源最多、商业化潜力最大的产品。

但从赛道竞争方面来看，目前全球眼科抗 VEGF 基因治疗领域已有多款产品进入临床开发阶段，覆盖 nAMD、DME、DR 等适应等适应症，其中艾伯维 /Regenxbio 的 ABBV-RGX-314、礼来的 Ixo-vec、4D Molecular 的 4D-150 已进入 III 期临床。

国内 nAMD 基因治疗赛道同样热度高涨，国投证券研报显示，已有多家企业同类竞品处于临床后期，包括朗信生物的 LX102、安龙生物的 AL-001、揽月生物的 SKG0106 等，FT-003 优势并不稳固。

此外，患者支付能力是影响规范治疗的重要因素之一。在 2025 年版医保目录中，阿柏西普、雷珠单抗、康柏西普等指南推荐一线疗法药物已由谈判药品转为常规乙类药品。按医保报销前算，‌雷珠单抗年费用约 1.5 万 -3.5 万元，康柏西普约 2 万 -4 万元，阿柏西普约 3 万 -4.5 万元‌；医保报销后自付部分通常会大幅下降，实际每年自付多在数千元到 1 万多元。‌‌

而基因治疗定价远高于常规药物，参考海外市场预期与国内已上市基因治疗的定价逻辑，FT-003 治疗费用或接近百万级别，患者与医保的支付意愿以及产品价值天花板或均较为有限。