财联社 7 月 9 日讯 (实习编辑 叶可 / 编辑 齐灵) 英国制药企业阿斯利康股价周四一度下跌 9.5%,成为英国富时 100 指数中今天跌幅最大的成分股。
引发市场抛售的,是该公司一款被寄予厚望的心脏病药物在关键三期试验中失利。阿斯利康表示,其与美国 Ionis 制药联合开发的 Wainua 未能达到试验主要目标。
此次 CARDIO-TTRansform 三期试验针对一种样变性心肌病(ATTR-CM,即转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病)。这种疾病会导致异常蛋白在心脏沉积,干扰心脏泵血功能,并可能引发心力衰竭。试验共纳入 1432 名患者,持续 140 周,结果显示,在标准治疗基础上加入 Wainua,未能显著降低心血管死亡和反复发生的心血管临床事件。
进一步分析显示,试验开始时已有 57% 的患者接受转甲状腺素蛋白稳定剂治疗,Wainua 未能在这部分患者中带来额外获益。对于未使用稳定剂、仅接受 Wainua 治疗的患者,该药虽显示出一定疗效,但仍未能使整体试验达到主要终点。
Wainua 已在 20 多个国家获批,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病。该药 2025 年为阿斯利康带来 2.12 亿美元产品收入。此次试验原本被视为阿斯利康进入尚未充分满足需求的 ATTR-CM 市场、并在肿瘤药业务之外寻找新增量的关键一步。
部分分析师此前预计 Wainua 可能带来最多约 20 亿美元的销售机会。尽管此次试验失利,阿斯利康正计划通过推出至多 20 款新药,在 2030 年前将年收入提升至 800 亿美元。
Wainua 属于基因沉默疗法。尽管未达到主要疗效终点,阿斯利康表示该药整体耐受性良好,安全性与此前研究结果一致,暂未发现新的安全风险。
杰富瑞分析师认为,此次失败未必会动摇阿斯利康 2030 年收入目标,但管理层此前对试验成功抱有较高信心,结果可能削弱市场对其研发能力的信任。杰富瑞还指出,ATTR-CM 在全球可能影响约 30 万至 50 万人,相关治疗需求仍然较大。
阿斯利康生物制药研发执行副总裁 Sharon Barr 表示,尽管试验未达到主要目标,相关结果仍有助于增进业界对这一进行性、且通常具有致命性疾病治疗方法的科学认识。


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