强生双特异性抗体疗法获优先审评资格

强生公司（Johnson & Johnson）今日宣布，美国 FDA 已授予全人源 EGFR/MET 靶向双特异性抗体 Rybrevant Faspro（amivantamab 和 hyaluronidase）皮下注射制剂的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，该疗法拟用于治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）成人患者。如获批准，该疗法将为接受含铂化疗及 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗后疾病进展的患者提供一种新的治疗选择。

FDA 授予优先审评资格的决定基于关键性 1b/2 期 OrigAMI-4 研究的结果。研究显示，接受 Rybrevant Faspro 单药治疗的患者中，经确认的客观缓解率为 42%，其中超过三分之一的缓解者达到完全缓解。该研究排除了由人乳头瘤病毒（HPV）引起的口咽鳞状细胞癌患者，以及既往接受过抗 EGFR 治疗的患者。相关研究结果已在 2026 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，并同期发表于 Journal of Clinical Oncology。

治疗白癜风，辉瑞小分子抑制剂 3 期临床结果积极

辉瑞公司（Pfizer）今日宣布，两项评估 Litfulo（ritlecitinib）治疗活动期及稳定期非节段型白癜风（NSV）患者的 3 期临床试验取得积极顶线结果。TRANQUILLO 研究纳入年龄为 12 岁及以上的患者，而 TRANQUILLO 2 研究仅纳入成人患者。在两项研究中，Litfulo 的 50 mg 和 100 mg 剂量组在面部和全身白癜风面积评分指数（VASI）共同主要终点方面均较安慰剂组实现显著且具有临床意义的改善。基于这些结果，辉瑞计划在全球提交 Litfulo 的监管申请。

在两项研究中，与安慰剂组相比，接受 Litfulo 治疗的患者在第 52 周达到面部白癜风面积评分指数较基线改善≥ 75%（F-VASI75）和全身白癜风面积评分指数较基线改善≥ 50%（T-VASI50）的比例均显著更高。Litfulo 治疗 NSV 的安全性特征与其治疗斑秃时已确立的安全性特征一致，未观察到新的安全性信号。总体而言，各治疗组发生治疗伴发不良事件（TEAE）的患者比例相似。

Litfulo 是一款口服 JAK3 和 TEC 家族激酶抑制剂，目前正在开发用于治疗非节段型白癜风。通过靶向参与该疾病发生发展的关键免疫信号通路，Litfulo 被认为可以调节导致黑色素细胞破坏的免疫细胞活性。

开发体内 CAR-T 疗法，强生达成研发合作

由 Flagship Pioneering 创立、致力于开发新型 RNA 药物的 Sail Biomedicines 日前宣布，与强生公司达成一项战略合作，旨在推进创新型体内嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法的开发。这些疗法有望改善免疫介导性疾病患者的治疗结局。此次合作将结合 Sail 利用其专有 Endless RNA（eRNA）和靶向纳米颗粒平台开展的 AI 驱动产品设计，以及强生公司在药物开发、生产和商业化方面的能力。双方将推进 Sail 在自身免疫性疾病领域的体内 CAR-T 项目，同时推进其他项目，利用 Sail 的产品开发引擎构建体内 CAR-T 药物组合，旨在通过重置免疫系统实现持久的疾病缓解。

Sail 的平台整合了 eRNA 技术、靶向纳米颗粒递送技术和 AI 驱动设计能力，以优化候选药物的治疗性能。该公司专注于利用该平台开发治疗免疫介导性疾病的体内 CAR-T 药物，目标是将 CAR-T 细胞疗法的潜在治愈能力带给更多患者。

根据协议条款，强生公司将支付 7.85 亿美元的初始款项，其中包括 4.65 亿美元的股权投资；如达到特定开发里程碑，还将支付 1.4 亿美元。若强生公司决定行使收购 Sail 的独家选择权，还将额外支付 25.8 亿美元。

参考资料：

[ 1 ] Sail Biomedicines Announces Strategic Collaboration to Develop New Class of Medicines for In Vivo CAR-T. Retrieved July 30, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/30/3335802/0/en/relation-announces-expanded-collaboration-with-gsk.html

[ 2 ] Pfizer Announces Positive Topline Phase 3 Results for LITFULO in Patients with Nonsegmental Vitiligo. Retrieved July 30, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260730163060/en/Pfizer-Announces-Positive-Topline-Phase-3-Results-for-LITFULO-in-Patients-with-Nonsegmental-Vitiligo

[ 3 ] Johnson & Johnson's RYBREVANT FASPRO ™ ( amivantamab and hyaluronidase-lpuj ) receives U.S. FDA Priority Review as potential first-in-class EGFR- and MET-targeted subcutaneous treatment for advanced head and neck cancer. Retrieved July 30, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnsons-rybrevant-faspro-amivantamab-and-hyaluronidase-lpuj-receives-us-fda-priority-review-as-potential-first-in-class-egfr--and-met-targeted-subcutaneous-treatment-for-advanced-head-and-neck-cancer-302838985.html

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