生物技术公司Stoke Therapeutics 近日宣布，任命 Thomas McCauley 博士为首席科学官，负责领导公司的科学战略，并推动其基于 RNA 药物平台的管线扩展与临床推进。

McCauley 博士拥有超过 25 年的研发领导经验，擅长将早期科学发现转化为针对严重疾病的创新疗法。他曾担任 Neptune Bio 的总裁兼首席执行官，并先后在 Omega Therapeutics、Macrolide Pharmaceuticals 和 Translate Bio 担任首席科学官。其职业生涯早期，他曾在 Shire 工作六年，在多种罕见病基因药物的后期开发和全球获批中发挥了关键作用。他拥有康奈尔大学应用与工程物理学学位及阿拉巴马大学伯明翰分校物理学博士学位。

公司首席执行官表示，McCauley 的深厚转化医学经验，将助力公司在已有概念验证基础上，挖掘更多机会将创新科学转化为变革性药物。McCauley 博士则表示，Stoke 上调蛋白质表达的独特方法在治疗严重遗传病方面潜力巨大，他对团队已将一款候选药物推进至后期开发深感振奋，并期待在此基础上进一步发挥该科学平台的潜力。

Stoke Therapeutics 专注于利用其专有的 TANGO 技术开发反义寡核苷酸药物，以选择性恢复蛋白质水平。其主要候选药物 zorevunersen（STK-001）旨在治疗 Dravet 综合征，通过增加脑细胞中功能性 NaV1.1 蛋白的产生，从根源上应对该疾病。该药物已获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药资格认定，以及美国食品药品监督管理局的突破性疗法认定，目前正在进行 3 期临床试验。Stoke 与渤健已就此药物建立战略合作，共同进行开发和商业化。