" 胆欲大而心欲小，智欲圆而行欲方 "

作者｜流过

出品｜极新

药，作为人类从古至今对抗疾病的利器，可以说是我们生活中不可或缺的一部分。而 AI 这一科技发展带来的新兴产物，又会怎样推动医药行业的发展呢？

在 WAIC 2026 上，AI 制药成了最炙手可热的展区之一。工信部在会上发布了《人工智能高价值场景应用案例集》，AI 制药项目首次入选了国家级标杆案例。从靶点发现、分子设计到临床前验证，很多头部企业都亮出了 AI 贯穿研发全流程的能力，覆盖小分子、多肽、蛋白质、RNA 等多种不同类型的药物设计。

AI 制药的当前进展到底怎样，未来该如何发展，同时又隐藏着哪些风险呢？这些都是值得我们关注的问题。

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光鲜的展台背后，AI 到底改变了什么？

本届 WAIC 上，AI 制药展区透露出的信号和往年明显不同。前两年大家聊得最多的是 " 这个模型预测准不准 "，今年变成了 " 这套系统能不能自己跑通整个流程 " ——从虚拟设计到机器人做实验、再到数据回流，大家关心的是实打实的落地能力。

晶泰控股展出了升级后的 "AI 自主发现系统 "，它能将机器人实验工站与智能算法融合，实现从样品处理到数据分析的 AI 自主管理。不仅如此，这套系统还能兼容外部垂类大模型，做到接收指令、反馈数据等其他功能。公司旗下的 PepiX 多肽药物研发平台和 epiXora 医药调研 Agent 也同步亮相，联合上海人工智能实验室等机构发布的 LabOPBench 多模态评测集，专门考察大模型能否看懂真实的实验场景。

广药集团联合华为、首芯分子申报的《国产算力驱动的新药创制 AI 智能体研发与应用》项目，入选工信部案例集，成为国内制药行业的唯一入选项目。这个基于国产算力底座搭建的平台，能实现软硬件全流程自主可控，现在已经完成了概念验证测试，有很大希望能把苗头化合物发现周期从 12 到 18 个月缩短到 1 到 3 个月，临床前效率提升一倍甚至更多。广药董事长李小军表示，"AI+ 制药 " 将彻底打破 " 十年十个亿 " 的魔咒，极大地降低新药的研发成本。

英矽智能创始人 Alex Zhavoronkov 受邀在 WAIC 主论坛发表主题演讲，集中展示了 AI 驱动药物研发的最新突破。大会期间，公司宣布与腾讯健康达成深度战略合作，将底层的计算资源、大模型能力到生物分子推理分析整个链条串联了起来；同时与元码智药、沙丘量子签署三方战略合作协议，构建 " 量子 +AI" 创新生态闭环，切入环状 mRNA 和体内 CAR-T 赛道。

综合来看，本届 WAIC 上 AI 制药在从 " 单点技术突破 " 向 " 全流程自主管理 " 转型的路上取得了很大进展。但这些进展也随即揭示了一个更值得追问的问题：AI 制药既然在早期研发环节有很高的效率，那么它接下来将面临怎样的考验？

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临床试验，才是 AI 制药真正的 " 考场 "

2026 年被行业称为 AI 制药的 " 临床验证之年 "。

英矽智能的 Rentosertib 在 7 月正式启动了 III 期临床试验。这是全球第一款由 AI 完成靶点发现和分子设计、一路推进到 III 期的药物，由我们熟知的中国工程院院士钟南山牵头参与。在此前的 IIa 期试验中，这款药有着不俗的表现——高剂量组患者的肺功能指标比安慰剂组多改善了约 120 毫升。对于一个全新靶点、从零设计的分子来说，这已经是里程碑式的信号：AI 设计的分子在人体里真的能起作用。

此外，剂泰科技的 MTS-004 在 2025 年 10 月已经完成了 III 期临床主要终点，成了国内首款走完 III 期的 AI 赋能药物。截至 2026 年上半年，全球有 170 多条 AI 参与设计的药物管线进入了临床阶段，其中十几款已经冲到 III 期。

但仅仅进入临床试验阶段还远远不够。有相关统计显示，AI 驱动的药物大概六成能通过 I 期，但到了 III 期，通过率还是只有 10% 左右，这其实和传统的制药模式半斤八两。清华大学生物医药产业研究中心主任钱锋说得很直白："AI 在药物研发的部分环节确实有用，但整体来看，它对缩短研发周期、降低研发成本、提高临床成功率的作用还十分有限。"AI 可以把 " 找分子 " 的时间从几年压到几个月，但临床试验的安全监测、数据积累，AI 可没办法做到样样精通。

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未来展望：跳出技术内卷，深耕产业落地实效

行业真正要解决的问题，是把 AI 做得更 " 有用 "。

一个方向是让 AI 从 " 单点工具 " 变成能从头管到尾的 " 智能管家 "。英矽智能和礼来年初提出过一个 " 从提示词到药物 " 的设想：科学家只需要说 " 我要做一个治某种病的药 "，中央 AI 就能自己读懂任务需求，然后完成协调靶点发现、分子设计、合成、实验验证这一系列任务。望石智慧做的 MolVortex 智能体也是这个思路，把零散的工具串成一条流水线。

另一个方向是建立自己的 " 数据护城河 "。现在公开数据大家都能拿到，谁能在自己的实验室里跑出更多高质量的内部数据，谁的模型就更准。晶泰科技的机器人实验室 7 × 24 小时不停地产生数据；成都先导的 DEL 平台积累了上千个靶点的化合物数据。" 经过实战验证的高质量稀缺数据，才是真正的护城河。"， 成都先导的人说。

最本质的方向，是从 " 会做分子 " 变成 " 懂疾病 "。东方富海合伙人李潇男有个形象的比喻：以前的 AI 解决的是 " 怎么画出更好的钥匙去配已知的锁 "。但真正的突破在于理解 " 这把锁到底长什么样 " —— AI 不能只会化学，还得懂生物学、懂疾病机制。现在 AI 制药最大的问题是 " 重化学、轻生物 "，投在化学模型上的钱远远多于投在生物模型上的。结果就是 AI 能高效设计分子，却搞不清楚这个分子该去打哪个靶、治什么病。

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隐形风险暗礁：AI 制药不可忽视的安全隐患与难题

AI 制药固然有着无限前景，但同时也带来了很多难以忽视的安全隐患。

人为滥用 AI、制造劣质药品的问题首当其冲。AI 大幅降低了新药研发的门槛，不用再投入巨额成本、耗费数年时间做实验。这就让某些黑心企业和机构铤而走险，滥用 AI 快速筛药、造药，跳过严谨的安全测试，盲目推出未经充分验证的药物，只为缩短周期，贪图利益，把大量不合格的劣质 AI 药物推向市场，直接埋下用药安全隐患。

行业监管体系滞后也是道难题。现在 AI 制药技术更新极快，但对应的监管规则根本跟不上。传统药品监管标准适配不了 AI 研发模式，AI 模型怎么训练、数据从哪来、结果是否靠谱，这些大多都是不可溯源的。监管的模糊地带，会不可避免地让很多项目钻空子，药物质量不过关，最终损害的是消费者的利益。

其次，AI 制药本身的不稳定同样令人头疼。AI 模型非常依赖数据和算法，容错率极低，稍微换一组实验数据、调整一次参数，实验结果就可能完全不一样。这就导致很多 AI 设计出来的药物，实验室里数据好看，换个环境、批量复刻就出错，药效忽高忽低，隐性毒副作用无法准确地预判，没法真正让人放心。

WAIC 2026 的亮眼成果，展现了 AI 对新药研发的强大赋能。它大幅压缩研发周期、降低试错成本，为生物医药产业带来了全新的创新机遇，但这场行业狂欢的背后，诸多安全风险与产业短板依然无法回避。

AI 在制药行业不是万能的，它只是助力研发的高效工具。当下 AI 制药仍存在临床风险、监管空白等诸多问题，技术迭代速度远超安全与规范体系的建设速度。唯有兼顾创新效率与安全底线，深耕落地实效、筑牢风险屏障，AI 制药才能真正实现可持续的产业化发展，真正惠及民生医疗。

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